Όταν κάποιος μιλάει για «ακριβά φάρμακα» συνήθως αναφέρεται σε σκευάσματα όπως π.χ. το Lipitor για την αντιμετώπιση της υψηλής χοληστερόλης (1.500 δολάρια ανά έτος θεραπείας), το Zyprexa για τη σχιζοφρένεια (7.000 δολάρια ανά έτος) ή ακόμη το αντινεοπλασματικό Avastin (50.000 δολάρια ανά έτος). Κανένα όμως από τα φάρμακα αυτά δεν πλησιάζει καν στα σκευάσματα που περιλαμβάνονται στη λίστα του περιοδικού Forbes με τις ακριβότερες θεραπείες στον πλανήτη.
Στην κατάρτιση του συγκεκριμένου καταλόγου συμμετείχαν ειδικοί από τις παρασκευάστριες βιοτεχνολογικές εταιρείες, ασφαλιστικοί φορείς και οικονομικοί αναλυτές.
Τα 9 φάρμακα που απαρτίζουν τη λίστα κοστίζουν το καθένα πάνω από 200.000 δολάρια ανά έτος για το μέσο ασθενή που τα λαμβάνει. Τα περισσότερα από αυτά θεραπεύουν σπάνιες γενετικές παθήσεις που πλήττουν λιγότερους από 10.000 ασθενείς. Για τις παθήσεις αυτές υπάρχουν λίγες ή καθόλου εναλλακτικές θεραπείες, ο εμπορικός ανταγωνισμός είναι μικρός και ως επί το πλείστον τα έξοδα αγοράς των συγκεκριμένων φαρμάκων καλύπτονται από την κοινωνική ασφάλιση, οπότε οι βιοτεχνολογικές εταιρείες που τα παρασκευάζουν μπορούν να τα κοστολογούν όσο ακριβά νομίζουν (στηριζόμενες σε παράγοντες όπως το συνολικό οικονομικό κόστος επένδυσης και η μακροχρόνια διαδικασία έρευνας και ανάπτυξης των φαρμάκων).
Το Soliris της Alexion Pharmaceuticals είναι το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο με αξία ετήσιας θεραπείας στα 409.500 δολάρια ανά ασθενή. Πρόκειται για ένα μονοκλωνικό αντίσωμα το οποίο αντιμετωπίζει μια σπάνια διαταραχή (Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία ή PNH) που πλήττει μόνο 8.000 Αμερικανούς. Οι πωλήσεις του Soliris κατά το προηγούμενο έτος ανήλθαν στα 295 εκατ. δολάρια. Από τη στιγμή που η Alexion ξεκίνησε την πώληση του Soliris, δύο χρόνια πριν, η αξία της στο χρηματιστήριο ανέβηκε κατά 130%.
Στο χώρο της φαρμακευτικής κοστολόγησης, όσο λιγότερους ασθενείς βοηθά ένα φάρμακο τόσο πιο ακριβό είναι. Πριν δοκιμαστεί το Soliris στην αντιμετώπιση της PNH, η Alexion το είχε υποβάλλει σε κλινικές δοκιμές με ένδειξη την αντιμετώπιση της ρευματοειδούς αρθρίτιδας, πάθησης που πλήττει 1.000.000 Αμερικανούς. Οι δοκιμές για την ένδειξη αυτή ήταν ανεπιτυχείς. Αν όμως είχαν αποδειχτεί επιτυχημένες, η Alexion θα έπρεπε να το κοστολογήσει πολύ φθηνότερα, εξαιτίας του ανταγωνισμού, καθώς για την αντιμετώπιση της ρευματοειδούς αρθρίτιδας κυκλοφορούν ήδη αρκετά φάρμακα με πολύ μικρότερο κόστος ετήσιας θεραπείας (στα 20.000 δολάρια).
Τρία επιπλέον φάρμακα κοστίζουν το καθένα πάνω από 350.000 δολάρια ανά έτος. Το Elaprase της Shire Pharmaceuticals κοστίζει 375.000 δολάρια και αντιμετωπίζει μια εξαιρετικά σπάνια μεταβολική διαταραχή που ονομάζεται Σύνδρομο Hunter. Μόνο 5οο Αμερικανοί πάσχουν από τη νόσο αυτή που προκαλεί λοιμώξεις, αναπνευστικά προβλήματα και νευροεκφυλισμό. Οι πωλήσεις του φαρμάκου κατά το προηγούμενο έτος ανήλθαν στα 353 εκατ. δολάρια.
Το Naglazyme της BioMarin Pharmaceuticals θεραπεύει ένα άλλο σπάνιο μεταβολικό νόσημα και κοστίζει 365.000 δολάρια ανά έτος θεραπείας. Η Viropharma τέλος προβλέπει ότι οι πωλήσεις του φαρμάκου της Cinryze, μιας θεραπείας για την αντιμετώπιση ενός επικίνδυνου οιδήματος προσώπου, θα αυξηθούν από 95 εκατ. δολάρια κατά το προηγούμενο έτος, στα 350 εκατ. δολάρια σε μερικά χρόνια από τώρα. Το φάρμακο κοστίζει 350.000 δολάρια ανά έτος θεραπείας.
Θα πρέπει τέλος να σημειωθεί ότι αντίθετα απ’ ό,τι θα περίμενε κανείς, πολλά πραγματικά ακριβά αντικαρκινικά φάρμακα δεν συμπεριλαμβάνονται στη λίστα. Αυτό διότι τα ακριβότερα εξ’ αυτών δρουν ιδιαίτερα στοχευμένα και συνήθως χρησιμοποιούνται για λίγους μόνο μήνες, παρατείνοντας το προσδόκιμο επιβίωσης των ασθενών. Το συνολικό κόστος της θεραπείας δηλαδή περιορίζεται. Για παράδειγμα, το Folotyn της Allos Therapeutics αντιμετωπίζει μια πολύ σπάνια μορφή λεμφώματος και κοστίζει 30.000 δολάρια ανά μήνα θεραπείας. Ο μέσος ασθενής όμως με τη νόσο αυτή μπορεί να χρησιμοποιεί το φάρμακο για λίγους μόνο μήνες.
Διαβάστε ακόμη:
03/12/2009: Νέες τάσεις: Στροφή των μεγάλων φαρμακοβιομηχανιών σε ορφανά φάρμακα
15/12/2009: Ποιότητα ζωής από τα «ορφανά» φάρμακα
23/02/2010: «Ασθενείς και Ερευνητές Συνοδοιπόροι για τη Ζωή» - Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων στις 28 Φεβρουαρίου 2010