Νέα θεραπευτική επιλογή για το δευτεροπαθή υπερπαραθυρεοειδισμό

Νέα θεραπευτική επιλογή για το δευτεροπαθή υπερπαραθυρεοειδισμό (ΔΥΠΘ) πήρε έγκριση για κυκλοφορία από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC), σύμφωνα με ανακοίνωση της εταιρείας Amgen.

Πρόκειται για το etelcalcetide που απευθύνεται σε ενηλίκους ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο (ΧΝΝ) που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση. Το etelcalcetide συνδέεται με τον υποδοχέα ανίχνευσης ασβεστίου στον παραθυρεοειδή αδένα και τον ενεργοποιεί, μειώνοντας έτσι τα επίπεδα παραθορμόνης. Είναι ο πρώτος ασβεστιομιμητικός παράγοντας που χορηγείται ενδοφλεβίως από έναν επαγγελματία υγείας τρεις φορές την εβδομάδα κατά την ολοκλήρωση μιας συνεδρίας αιμοκάθαρσης.

Η έγκριση δόθηκε με βάση τρεις μελέτες Φάσης 3, οι οποίες έδωσαν καλά αποτελέσματα σε δύο συγκεντρωτικές –ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο– δοκιμές που έγιναν σε περισσότερους από 1.000 ασθενείς, καθώς και σε μια μελέτη άμεσης σύγκρισης με το cinacalcet. Το etelcalcetide αναδείχθηκε επίσης ανώτερο του cinacalcet για τα δευτερεύοντα τελικά σημεία της αναλογίας των ασθενών που πέτυχαν μεγαλύτερη μείωση κατά 30% και κατά 50% των μέσων επιπέδων παραθορμόνης (ΠΘΟ) κατά τη διάρκεια της Φάσης Αξιολόγησης Αποτελεσματικότητας (ΦΑΑ) σε σύγκριση με τις τιμές κατά την έναρξη της μελέτης.

«Η διατήρηση των σχετικών εργαστηριακών τιμών εντός του συνιστώμενου στοχευόμενου εύρους είναι ένα σημαντικό μέρος της αντιμετώπισης του ΔΥΠΘ, μίας χρόνιας και σύνθετης νόσου με ήδη περίπλοκο φαρμακευτικό σχήμα για πολλούς ασθενείς», δήλωσε ο John Cunningham, M.D., καθηγητής Νεφρολογίας στην Ιατρική Σχολή του University College London. «Οι θεραπευτικές αποτυχίες είναι πολύ συχνές και το etelcalcetide παρέχει ένα νέο εργαλείο που θα πρέπει να ενισχύσει τη σιγουριά των γιατρών ότι οι ασθενείς λαμβάνουν τη φαρμακευτική αγωγή που έχουν ανάγκη».

«Η συμμόρφωση με τη θεραπεία μπορεί να αποτελέσει πρόκληση για οποιοδήποτε από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο», δήλωσε ο Sean E. Harper, M.D., εκτελεστικός αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen. «Εάν δεν ελεγχθεί επαρκώς, ο ΔΥΠΘ μπορεί να εξελιχθεί και μπορεί να έχει σημαντικά κλινικά επακόλουθα. Με το etelcalcetide, μπορούμε να θέσουμε τη χορήγηση της θεραπείας στα χέρια του επαγγελματία υγείας και να συμβάλλουμε στη διασφάλισή του ότι οι συγκεκριμένοι ασθενείς θα λαμβάνουν αυτή τη σημαντική θεραπεία στο πλαίσιο των συνεδριών αιμοκάθαρσης, στις οποίες υποβάλλονται τρεις φορές την εβδομάδα».

Δευτεροπαθής υπερπαραθυρεοειδισμός (ΔΥΠΘ)

Ο ΔΥΠΘ είναι μία χρόνια και σοβαρή πάθηση κατά την οποία έχουμε υπερβολική έκκριση παραθορμόνης (ΠΘΟ) από τους παραθυρεοειδείς αδένες ως απάντηση στη μειωμένη νεφρική λειτουργία και τον επηρεασμένο μεταβολισμό μεταλλικών στοιχείων. Προσβάλλει τους περισσότερους ασθενείς που υποβάλλονται σε εξωνεφρική κάθαρση (περίπου το 88%) και τους ασθενείς που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση (κατά 79%). Τις περισσότερες φορές είναι ασυμπτωματικός στην αρχή, γι’ αυτό και συχνά υποδιαγιγνώσκεται και υποθεραπεύεται.