EMEA: Ελλείψεις των Cerezyme και Fabrazyme

Η Επιτροπή για τα Φαρμακευτικά Προϊόντα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMEA) συνιστά την κατά προτεραιότητα πρόσβαση στα Cerezyme (imiglucerase) και Fabrazyme (agalsidase beta) των ασθενών που βρίσκονται σε μεγαλύτερη ανάγκη για λήψη θεραπευτικής αγωγής κατά τη διάρκεια των επόμενων μηνών, λόγω της αναμενόμενης ελλείψεως των προϊόντων στην αγορά.

Τόσο το Cerezyme όσο και το Fabrazyme χρησιμοποιούνται στην αντιμετώπιση σπανίων, κληρονομικών διαταραχών ενζυμικής ανεπάρκειας. Το Cerezyme χρησιμοποιείται σε ασθενείς με νόσο Gaucher, μια νόσο στην οποία οι ασθενείς δεν έχουν επαρκή ποσότητα ενός ενζύμου που ονομάζεται alglucerase. Το Fabrazyme χρησιμοποιείται σε ασθενείς με νόσο Fabry, μια νόσο στην οποία οι ασθενείς δεν έχουν επαρκή ποσότητα ενός ενζύμου που ονομάζεται alpha-galactosidase A.

Οι ελλείψεις στην αγορά οφείλονται στην διακοπή λειτουργίας της μονάδας παραγωγής της εταιρείας Genzyme στο Allston Landing των Ηνωνμένων Πολιτειών της Αμερικής, όπου παράγονται και τα δύο φάρμακα. Η εταιρεία διαπίστωσε ιική μόλυνση (calicivirus του τύπου Vesivirus 2117) και έκλεισε την μονάδα παραγωγής προκειμένου να προβεί σε απολύμανση των βιο-αντιδραστήρων. Ο ιός δεν θεωρείται νοσογόνος για τον άνθρωπο, ωστόσο μπορεί να επηρεάσει την ποσότητα, και όχι την ποιότητα, των ενζύμων που παράγονται από τους βιο-αντιδραστήρες. Μια σε βάθος διερεύνηση των αιτίων της μόλυνσης βρίσκεται σε εξέλιξη.

Κατά το χρονικό διάστημα που η μονάδα θα παραμένει κλειστή, δεν είναι δυνατή η παραγωγή νέων αποθεμάτων των Cerezyme και Fabrazyme. Όλες οι παρτίδες που παρασκευάστηκαν προ της διαπίστωσης της μόλυνσης ελέγχθηκαν και ο ΕΜΕΑ επιβεβαίωσε την καταλληλότητα τους για αποδέσμευση. Προκειμένου να διασφαλιστεί η επάρκεια των υπαρχόντων αποθεμάτων για όσο το δυνατόν περισσότερο μέχρις ότου καταστεί δυνατή η παραγωγή νέων παρτίδων, ο ΕΜΕΑ συμφώνησε σε ορισμένες αλλαγές αναφορικά με τον τρόπο συνταγογράφησης των προϊόντων που προτάθηκαν από την εταιρεία.

Οι αλλαγές αυτές θα πρέπει να εφαρμοστούν άμεσα.

Για το Cerezyme, προτεραιότητα δίνεται στα βρέφη, τα παιδιά και τους εφήβους και τους ενήλικες με προϊούσα ενεργό νόσο. Οι ασθενείς αυτοί μπορούν να συνεχίσουν να λαμβάνουν το Cerezyme σύμφωνα με το καθορισμένο δασολογικό σχήμα της μιας έγχυσης ανά δυο εβδομάδες. Ωστόσο, οι ενήλικες ασθενείς χωρίς κλινικές ενδείξεις για προϊούσα ενεργή νόσο πρέπει να λαμβάνουν το Cerezyme με μειωμένη δοσολογία ( π.χ. το 50% της δόσης κάθε δύο εβδομάδες) ή με μειωμένη συχνότητα έγχυσης (μια φορά το μήνα με την έως τώρα δόση).

Για το Fabrazyme, προτεραιότητα δίνεται στα παιδιά και τους εφήβους, και τους ενήλικες άνδρες ασθενείς που θα πρέπει να συνεχίσουν να λαμβάνουν το Fabrazyme ως μια έγχυση ανά δυο εβδομάδες. Ωστόσο οι ενήλικες γυναίκες ασθενείς στις οποίες η ασθένεια λιγότερο βαριά, μπορούν να λαμβάνουν το Fabrazyme σε μειωμένη δόση.

Αυτές είναι προσωρινές συστάσεις και δεν αλλάζουν τις τελευταία εγκεκριμένες Πληροφορίες Προϊόντος και για το Cerezyme και για το Fabrazyme.

Αναμένεται ότι οι συστάσεις αυτές θα χρειαστεί να συνεχίσουν να εφαρμόζονται έως το τέλος του έτους.