EMEA: έγκριση 14 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMEA) γνωμοδότησε θετικά για 14 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 6-7 Οκτωβρίου 2008.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

Palifosfamide της Ziopharm Oncology Limited, για τη θεραπεία του σαρκώματος μαλακών μορίων.

Daunorubicin (liposomal) της Diatos S.A., για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

2-[[3-({4-[(5-{2-[(3-Fluorophenyl)amino]-2-oxoethyl}- 1H-pyrazol-3-yl)amino]-quinazolin-7-yl}oxy)propyl](ethyl)amino]ethyl dihydrogen phosphate trihydrate της AstraZeneca AB, για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

5-(ethylsulfonyl)-2-(naphthalen-2-yl)benzo[d]oxazole της Summit (Oxford) Limited, για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne.

RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)] (2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco) (2'a→5') (C-m5UC-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,N-dimethylaminophosphonamidate της AVI BioPharma Inernational Ltd, για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne.

Cenersen της Eleos Inc Limited, για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας.

Gadodiamide (liposomal) του Dr Matthias Luz, για τη θεραπεία του γλοιώματος.

Monoclonal antibody against human CD30 covalently linked to the cytotoxin monomethylauristatin E της Seattle Genetics UK, Limited, για τη θεραπεία του αναπλαστικού λεμφώματος μεγάλων κυττάρων.

Monoclonal antibody against human CD30 covalently linked to the cytotoxin monomethylauristatin E της Seattle Genetics UK, Limited, για τη θεραπεία του λεμφώματος Hodgkin.

Murine anti-CD22 antibody variable region fused to truncated Pseudomonas exotoxin 38 της MedImmune Ltd, για τη θεραπεία της λευχαιμίας από τριχωτά κύτταρα.

N2'-Deacetyl-N2'-[4-methyl-4-(oxobuthyldithio)-1-oxopentyl]-maytansine-chimerized anti-CD138 IgG4 monoclonal της Biotest AG, για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

Recombinant human ADAMTS-13 της Baxter AG, για τη θεραπεία της θρομβωτικής θρομβοπενικής πορφύρας.

Recombinant human tissue non-specific alkaline phosphatase - Fc - deca-aspartate fusion Protein της Europa Rx Limited, για τη θεραπεία της υποφωσφατασίας.

Yttrium (90Y) edotreotide της Molecular Insight Limited, για τη θεραπεία γαστρο-εντερο-παγκρεατικών νευροενδοκρινικών όγκων.

Η απόφαση της COMP παραπέμφθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας για τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα.