Ένα σπάνιο gel...για σπάνιους ασθενείς εγκρίθηκε στις ΗΠΑ

Η Actelion (SIX: ATLN) ανακοίνωσε ότι το VALCHLOR™ (μεχλωραιθαμίνη), το πρώτο και το μόνο εγκεκριμένο από τον FDA σκεύασμα μεχλωραιθαμίνης τοπικής εφαρμογής, είναι πλέον διαθέσιμο για τους ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το VALCHLOR, ένα gel που εφαρμόζεται τοπικά άπαξ ημερησίως, είναι ένα αλκυλιωτικό φάρμακο που ενδείκνυται για την τοπική θεραπεία της σπογγοειδούς μυκητίασης, τύπος δερματικού Τ-λεμφώματος (CTCL), σταδίου IA και IB, σε ασθενείς που έχουν ήδη λάβει δερματική αγωγή.

Το VALCHLOR είναι ένα ορφανό φάρμακο που εξαγοράστηκε από την Actelion US Holding Company, μια θυγατρική της Actelion Ltd., στις 18 Σεπτεμβρίου 2013, ως μέρος της εξαγοράς της Ceptaris Therapeutics, Inc. Το VALCHLOR διανέμεται στις ΗΠΑ από την Accredo Specialty Pharmacy.

«Η τοπική χρήση μεχλωραιθαμίνης έχει δοκιμαστεί εδώ και αρκετές δεκαετίες» δήλωσε ο Δρ.Stuart Lessin, πρώην διευθυντής δερματολογίας στο Fox Chase Cancer Center, πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου του Ιδρύματος Δερματικού Λεμφώματος και επικεφαλής ερευνών στην μελέτη αναφοράς για το VALCHLOR. «Με την κυκλοφορία του VALCHLOR, οι γιατροί μπορούν να χορηγούν χωρίς ενδοιασμούς αυτό το διαθέσιμο και εγκεκριμένο από τον FDA σκεύασμα, παράλληλα με προγράμματα υποστήριξης και οικονομικής βοήθειας για τους ασθενείς που το χρειάζονται, έτσι ώστε να διευκολυνθεί η ενημέρωση και η πρόσβαση στο φάρμακο ».

Η σπογγοειδής μυκητίαση είναι ο πιο συχνός τύπος δερματικού Τ-λεμφώματος, μια σπάνια μορφή non-Hodgkin λεμφώματος. Στις ΗΠΑ, περίπου 20.000 ασθενείς έχουν διαγνωστεί προς το παρόν με MF-CTCL σταδίου IA-IB, γεγονός που καθιστά τη νόσο σπάνια ή ορφανή.

«Προσδοκούμε στη συνεργασία με ειδικούς στους κλάδους της δερματολογίας και της ογκολογίας, προκειμένου να μπορέσουμε να προσφέρουμε αυτήν τη θεραπεία στους κατάλληλους ασθενείς με MF-CTCL», δήλωσε ο Bill Fairey, πρόεδρος της Actelion Pharmaceuticals US Inc. «Η Actelion κατέχει ιδιαίτερη εξειδίκευση στις σπάνιες και ορφανές νόσους, την οποία αξιοποιούμε, έτσι ώστε το VALCHLOR να είναι διαθέσιμο στους ασθενείς που μπορούν να επωφεληθούν από αυτήν τη σημαντική θεραπεία».

• ΔΕΣΜΕΥΣΗ ΓΙΑ ΥΠΟΣΤΗΡΙΞΗ ΤΩΝ ΑΣΘΕΝΩΝ ΚΑΙ ΠΡΟΣΒΑΣΗ ΤΟΥΣ ΣΤΟ ΣΚΕΥΑΣΜΑ

Η Actelion έχει δημιουργήσει το πρόγραμμα VALCHLOR Support™, ένα πρόγραμμα υποστήριξης που στοχεύει να βοηθήσει τους ασθενείς που το χρειάζονται να ξεκινήσουν επιτυχώς και να συνεχίσουν τη θεραπεία με VALCHLOR. Το πρόγραμμα, το οποίο διαχειρίζεται η Accredo Specialty Pharmacy (www.accredo.com), περιλαμβάνει την αποζημίωση και οικονομική υποστήριξη για τους κατάλληλους ασθενείς, καθώς και πληροφορίες για τη νόσο και το προϊόν.

«Το MF-CTCL μπορεί να έχει σημαντικό αντίκτυπο στην εμφάνιση και την καθημερινότητα των ασθενών που προσβάλλονται από τη νόσο» δήλωσε η Susan Thornton, διευθύνουσα σύμβουλος του Ιδρύματος Δερματικού Λεμφώματος. «Νιώθουμε και εμείς με τη σειρά μας ενθουσιασμένοι για τη νέα θεραπευτική επιλογή που προσφέρει το VALCHLOR, παράλληλα με το πρόγραμμα υποστήριξης για όσους ασθενείς το έχουν ανάγκη, προκειμένου να διασφαλιστεί η πρόσβαση σε αυτό».

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το πρόγραμμα υποστήριξης του VALCHLOR, οι ασθενείς μπορούν να καλούν στο 1-855-4-VALCHLOR (1-855-482-5245) από τις 9:00πμ έως τις 11:00μμ. (ώρα ΗΠΑ και Καναδά), ή να επισκεφθούν το www.valchlor.com

• ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΟ VALCHLOR

Το VALCHLOR (μεχλωραιθαμίνη) gel 0.016% είναι ένα αλκυλιωτικό φάρμακο που ενδείκνυται για την τοπική θεραπεία σπογγοειδούς μυκητίασης, τύπος δερματικού Τ-λεμφώματος (ΜF-CTCL),σταδίου IA και IB, σε ασθενείς που έχουν λάβει προηγούμενη δερματική θεραπεία. Το VALCHLOR είναι ένα gel που εφαρμόζεται τοπικά άπαξ ημερησίως. Η μεχλωραιθαμίνη, κοινώς γνωστή ως μουστάρδα αζώτου, είναι ένας χημειοθεραπευτικός παράγοντας που έχει λάβει προηγούμενη έγκριση για την ενδοφλέβια θεραπεία της σπογγοειδούς μυκητίασης, τον πιο συχνό τύπο δερματικού Τ-λεμφώματος. Η μεχλωραιθαμίνη είναι μία από τις προτεινόμενες δερματικές θεραπευτικές αγωγές για MF-CTCL πρώιμου σταδίου, σύμφωνα με τις πιο πρόσφατες Οδηγίες Κλινικής Πρακτικής στην Ογκολογία (NCCN Guidelines®)1 του Εθνικού Γενικού Αντικαρκινικού Δικτύου (National Comprehensive Cancer Network® - NCCN®). Το VALCHLOR είναι το πρώτο και το μόνο σκεύασμα μεχλωραιθαμίνης για τοπική εφαρμογή που έχει λάβει έγκριση από τον FDA.

Για περισσότερες πληροφορίες και πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης, επισκεφθείτε το www.valchlor.com

• ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑ ΓΙΑ ΤΟ VALCHLOR

Οι φροντιστές πρέπει να φορούν γάντια νιτριλίου μίας χρήσης κατά την εφαρμογή και να αποφεύγουν την απευθείας επαφή με το δέρμα. Το VALCHLOR προορίζεται μόνο για τοπική δερματολογική χρήση. Το VALCHLOR είναι ένα κυτταροτοξικό φάρμακο. Αποφύγετε την απευθείας επαφή του VALCHLOR με το δέρμα σε άτομα που δεν είναι ασθενείς, λόγω κινδύνου δερματίτιδας, βλάβης του βλεννογόνου και δευτεροπαθών καρκίνων. Η χρήση του VALCHLOR αντενδείκνυται σε ασθενείς με ιστορικό σοβαρής ή συστηματικής υπερευαισθησίας στη μεχλωραιθαμίνη ή τα ανενεργά συστατικά.

Η επαφή με τους βλεννογόνους, ειδικά αυτούς των οφθαλμών, πρέπει να αποφεύγεται. Η έκθεση των οφθαλμών στη μεχλωραιθαμίνη μπορεί να προκαλέσει άλγος, εγκαύματα, οίδημα, φωτοφοβία, θολή όραση και σε ορισμένες περιπτώσεις σοβαρό και μακροχρόνιο τραυματισμό του οφθαλμού. Οι ασθενείς πρέπει να παρακολουθούνται για μη-μελάνωμα καρκίνο του δέρματος κατά τη διάρκεια και μετά τη θεραπεία με VALCHLOR. Οι πιο συχνή ανεπιθύμητη αντίδραση με το VALCHLOR είναι η δερματίτιδα, η οποία σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί

να είναι σοβαρή, με αποτέλεσμα να απαιτούνται είτε αλλαγές στη δοσολογία είτε και διακοπή της θεραπείας. Οι ηλικιωμένοι ασθενείς ενδέχεται να είναι πιο επιρρεπείς στη δερματίτιδα. Οι γυναίκες δεν πρέπει να μένουν έγκυες ή να θηλάζουν κατά τη χρήση του VALCHLOR λόγω πιθανού κινδύνου για το έμβρυο. Το VALCHLOR είναι ένα gel με βάση την αλκοόλη. Αποφύγετε εστίες φωτιάς, φλόγα και κάπνισμα μέχρι να στεγνώσει το gel.

• ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΣΠΟΓΓΟΕΙΔΗ ΜΥΚΗΤΙΑΣΗ ΚΑΙ ΤΟ ΔΕΡΜΑΤΙΚΟ Τ-ΛΕΜΦΩΜΑ

Η σπογγοειδής μυκητίαση είναι ο πιο συχνός τύπος δερματικού Τ-λεμφώματος, μια σπάνια μορφή non-Hodgkin λεμφώματος. Η αιτία της σπογγοειδούς μυκητίασης παραμένει άγνωστη και η ίδια η νόσος ανίατη. Σε αντίθεση με τα περισσότερα non-Hodgkin λεμφώματα, η σπογγοειδής μυκητίαση προκαλείται από κακοήθη Τ-κύτταρα.Τα κακοήθη κύτταρα T στο σώμα παρουσιάζουν αρχικά μετάσταση στο δέρμα, προκαλώντας την εμφάνιση διαφόρων βλαβών. Αυτές οι βλάβες συνήθως εμφανίζονται ως εξανθήματα και ενδέχεται να εξελιχθούν και να σχηματίσουν πλάκες και παραμορφωτικούς όγκους. Οι περιπτώσεις σε πρώιμο στάδιο μπορεί να διαγνωστούν λανθασμένα ως άλλες δερματικές παθήσεις έως ότου γίνει οριστική διάγνωση, μετά από βιοψία του δέρματος. Οι περισσότερες περιπτώσεις σπογγοειδούς μυκητίασης είναι πρώιμου σταδίου και η διάγνωσή τους γίνεται σε ασθενείς άνω των 50 ετών.