Αναστασία Σαράφη
μέλος συντακτικής ομάδας

Νέα βιολογική θεραπεία για τα Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού

17/1/2017 9:20:50 πμ

Αναμένεται η έγκριση από την Ευρώπη

Μια μοναδική βιολογική θεραπεία τριών σπάνιων Συνδρόμων Περιοδικού Πυρετού αναμένει την έγκριση για κυκλοφορία στην Ευρώπη, μετά τις συστάσεις της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP).

Πρόκειται για την κανακινουμάμπη, έναν εκλεκτικό, υψηλής συγγένειας, ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την ιντερλευκίνη-1 (IL-1) βήτα, η οποία αποτελεί σημαντικό μέρος των αμυνών του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος. Η υπερβολική παραγωγή IL-1 βήτα παίζει εξέχοντα ρόλο σε ορισμένες φλεγμονώδεις νόσους. Η κανακινουμάμπη δρα αναστέλλοντας τη δράση της IL-1 βήτα για παρατεταμένο χρονικό διάστημα, και κατ' επέκταση τη φλεγμονή που προκαλείται από την υπερπαραγωγή της.

Η έγκριση αφορά τις ενδείξεις:

περιοδικό σύνδρομο (TRAPS) σχετιζόμενο με τον υποδοχέα του παράγοντα νέκρωσης των όγκων
σύνδρομο υπερέκκρισης IgD με περιοδικό πυρετό (HIDS)/την ανεπάρκεια της μεβαλονικής κινάσης (MKD)
οικογενής μεσογειακός πυρετός (FMF).

Νέα μορφή

Η παρασκευάστρια εταιρεία προχώρησε σε ανασύνθεση της κανακινουμάμπης (από κόνι που έπρεπε να ανασυσταθεί σε διάλυμα πριν από τη χρήση) σε ενέσιμο διάλυμα (έτοιμο προς χρήση), κάτι που θα διευκολύνει τη χορήγηση του προϊόντος.

Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP, η οποία επίσης συνιστά τη χρήση της νέας μορφής (ενέσιμο διάλυμα 150 mg/ml), βασίζεται στα αποτελέσματα της βασικής μελέτης CLUSTER Φάσης ΙΙΙ. Τα αποτελέσματα κατέδειξαν ταχύ (την ημέρα 15) και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου με τη κανακινουμάμπη σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο για διάστημα 16 εβδομάδων, σε ασθενείς που πάσχουν από TRAPS, HIDS/MKD ή FMF3. Τα δεδομένα δείχνουν ότι η κανακινουμάμπη είναι μια καλά ανεκτή και αποτελεσματική θεραπεία για αυτές τις τρεις σπάνιες παθήσεις.

Ενδείξεις - χρήσεις της κανακινουμάμπης

Η κανακινουμάμπη έχει επί του παρόντος λάβει έγκριση και κυκλοφορεί στην αγορά για τη θεραπεία της συστημικής νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας (SJIA) στις ΗΠΑ και την Ε.Ε., καθώς και για τη θεραπεία της AOSD και τη συμπτωματική θεραπεία της ανθεκτικής οξείας ουρικής αρθρίτιδας στην Ε.Ε.

Έχει επίσης λάβει έγκριση σε πάνω από 70 χώρες, όπως οι χώρες της Ε.Ε., η Ελβετία, οι ΗΠΑ, ο Καναδάς και η Ιαπωνία, για τη θεραπεία των σχετιζόμενων με την κρυοπυρίνη περιοδικών συνδρόμων (CAPS): σπάνιες, χρόνιες, γενετικές διαταραχές με εξουθενωτικά συμπτώματα. Στην Ε.Ε., η κανακινουμάμπη έχει λάβει έγκριση για τους εξής ειδικούς τύπους CAPS: σύνδρομο Muckle-Wells (MWS), πολυσυστηματική φλεγμονώδης νόσος νεογνικής έναρξης (NOMID)/χρόνιο παιδικό νευρολογικό, δερματικό, αρθρικό σύνδρομο (CINCA), σοβαρές μορφές του οικογενούς αυτοφλεγμονώδους συνδρόμου εκ ψύχους (FCAS)/οικογενής κνίδωση εκ ψύχους (FCU), που εμφανίζονται με σημεία και συμπτώματα πέραν του προκαλούμενου εκ του ψύχους κνιδωτικού δερματικού εξανθήματος. Οι εγκεκριμένες ενδείξεις ενδέχεται να διαφέρουν ανάλογα με την εκάστοτε χώρα.

Τον Αύγουστο του 2016, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση της άδειας της κανακινουμάμπης για την θεραπεία ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Still των ενηλίκων (AOSD), μία σπάνια μορφή φλεγμονώδους αρθρίτιδας. Τον Σεπτέμβριο του 2016 ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τρεις ταυτόχρονες εγκρίσεις της κανακινουμάμπης για τη θεραπεία των TRAPS, HIDS/MKD και FMF.

Τα σύνδρομα περιοδικού πυρετού

Και οι τρεις παθήσεις ανήκουν σε μια ομάδα σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που ονομάζονται Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού, τα οποία αναφέρονται επίσης και ως Κληρονομικοί Περιοδικοί Πυρετοί (HPF). Τα νοσήματα αυτά προκαλούν εξουθενωτικά και επαναλαμβανόμενα επεισόδια πυρετού που μπορεί να συνοδεύονται από άλγος στις αρθρώσεις, οίδημα, μυϊκό άλγος και δερματικά εξανθήματα, με επιπλοκές οι οποίες πιθανώς να είναι απειλητικές για τη ζωή. Το πιο συχνό σύνδρομο είναι ο FMF, ο οποίος προσβάλλει κυρίως άτομα που προέρχονται από την περιοχή της Ανατολικής Μεσογείου. Προσβάλλει από 1 στα 250 έως 1 στα 1.000 άτομα σε αυτούς τους πληθυσμούς, πολλά από τα οποία είναι παιδιά.

Οι προηγούμενες θεραπείες για αυτά τα σπάνια νοσήματα περιελάμβαναν από του στόματος αντιφλεγμονώδη φάρμακα, όπως κορτικοστεροειδή, τα οποία χρησιμοποιούνταν μόνο για τη διαχείριση των συμπτωμάτων. Ενώ άλλα φάρμακα, όπως τα μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα, έχουν χρησιμοποιηθεί επίσης για τη μείωση των συμπτωμάτων, δεν βοηθούν στην αποτροπή ή τη μεταβολή της συνολικής πορείας μιας έξαρσης.