Καινοτόμα θεραπεία από το στόμα για το πολλαπλό μυέλωμα

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) έκανε δεκτή την αίτηση για αξιολόγηση της ιξαζομίμπης στην αντιμετώπιση του υποτροπιάζοντος και/ή ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος, που αποτελεί τον πρώτο από το στόμα λαμβανόμενο αναστολέα πρωτεασώματος που εισάγεται σε κλινικές δοκιμές φάσης 3.

Η ιξαζομίμπη (MLN9708) είναι ένας από το στόμα λαμβανόμενος ερευνητικός αναστολέας πρωτεασώματος που μελετάται σε ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, συστημική αμυλοείδωση ελαφριάς αλυσίδας (AL) και άλλες κακοήθεις νόσους. Η ιξαζομίμπη έλαβε τον χαρακτηρισμό «ορφανό φάρμακο» για το πολλαπλό μυέλωμα στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ευρώπη το 2011 και για την AL αμυλοείδωση στις ΗΠΑ και την Ευρώπη το 2012. Επίσης έλαβε το χαρακτηρισμό «πρωτοποριακή θεραπεία» από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για την υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική AL αμυλοείδωση το 2014.

Αρχικά, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση υπέβαλε στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) αίτηση για ταχεία διαδικασία αξιολόγησης, η οποία τελικά έγινε δεκτή. Ο EMA γενικά εγκρίνει και συμπεριλαμβάνει στην ταχεία διαδικασία αξιολόγησης τα φάρμακα που θεωρείται ότι παρουσιάζουν μεγάλο ενδιαφέρον από πλευράς δημόσιας υγείας και ιδίως από πλευράς θεραπευτικής καινοτομίας.

Τα δεδομένα της αίτησης βασίζονται στα αποτελέσματα της πρώτης προκαθορισμένης ενδιάμεσης ανάλυσης της κύριας μελέτης φάσης 3 TOURMALINE-MM1. Η συγκεκριμένη μελέτη είναι μια διεθνής, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή, στην οποία συμμετέχουν 722 ασθενείς για την αξιολόγηση της ανωτερότητας της ιξαζομίμπης σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη έναντι του εικονικού φαρμάκου  σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον και/ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Στο πλαίσιο της εν λόγω μελέτης, οι ασθενείς συνεχίζουν να λαμβάνουν θεραπεία μέχρι την εξέλιξη της νόσου και αξιολογούνται οι μακροπρόθεσμες εκβάσεις τους.

«Η συνεχής θεραπεία αναδεικνύεται σε πρότυπο φροντίδας των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, καθώς έχει καταδειχθεί ότι βελτιώνει τις μακροπρόθεσμες εκβάσεις», επισήμανε ο Philippe Moreau, MD, από το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ναντ στη Γαλλία. «Εάν εγκριθεί η ιξαζομίμπη, οι γιατροί θα έχουν για πρώτη φορά τη δυνατότητα να επιλέγουν ένα λαμβανόμενο αποκλειστικά από το στόμα σχήμα που βασίζεται σε αναστολέα πρωτεασώματος για την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος, κάτι που μπορεί να αποτελέσει πραγματικό πλεονέκτημα για την παροχή μακροχρόνιας θεραπείας».

«Χαιρετίζουμε την απόφαση να συμπεριλάβει στην ταχεία διαδικασία αξιολόγησης την ιξαζομίμπη και πιστεύουμε ότι το γεγονός αυτό υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη θεραπευτικής καινοτομίας όσον αφορά την αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος», δήλωσε ο Andrew Plump, M.D., Ph.D., ανώτερος ιατρικός και επιστημονικός σύμβουλος της φαρμακευτικής εταιρείας Takeda. «Ανυπομονούμε να ανακοινώσουμε τα δεδομένα της μελέτης TOURMALINE-MM1 από την πρώτη προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση σε κάποιο επερχόμενο ιατρικό συνέδριο και εκτιμούμε ιδιαίτερα τη διαρκή αφοσίωση και προσήλωση των ασθενών και των οικογενειών τους που συμμετέχουν στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ιξαζομίμπης».

Η νόσος

Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας καρκίνος των πλασματοκυττάρων, τα οποία απαντούν στο μυελό των οστών. Μια ομάδα πλασματοκυττάρων που ονομάζονται μυελωματικά κύτταρα γίνονται καρκινικά και πολλαπλασιάζονται, αυξάνοντας τον αριθμό των πλασματοκυττάρων σε επίπεδο υψηλότερο από το φυσιολογικό. Καθώς τα πλασματοκύτταρα κυκλοφορούν ευρέως στον οργανισμό, μπορούν να πλήξουν πολλά οστά του σώματος και ενδέχεται να προκαλέσουν συμπιεστικά κατάγματα, οστεολυτικές βλάβες και σχετιζόμενο πόνο. Το πολλαπλό μυέλωμα μπορεί να προκαλέσει αρκετά σοβαρά προβλήματα υγείας που επηρεάζουν τα οστά, το ανοσοποιητικό σύστημα, τους νεφρούς και τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Στα συχνότερα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνεται ο πόνος στα οστά και η κόπωση, που αποτελεί με τη σειρά του σύμπτωμα της αναιμίας.