δημοφιλέστερα άρθρα
Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στο exagamglogene autotemcel (exa-cel), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9. Το φάρμακο έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις ή με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία, όταν ενδείκνυται η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων και δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων.
Πρόκειται για τη μόνη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί για αυτούς τους ασθενείς στην Ε.Ε. και με αυτή την έγκριση, υπάρχουν πλέον περισσότεροι από 8.000 ασθενείς στην Ε.Ε. που είναι δυνητικά επιλέξιμοι για θεραπεία.
«Το exa-cel είναι πλέον εγκεκριμένο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο και την εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία σε της γεωγραφικές περιοχές, καθιστώντας δεκάδες χιλιάδες ασθενείς επιλέξιμους για αυτή τη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας», δήλωσε ο Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer, and President of Vertex. «O στόχος της πλέον είναι η μετατροπή αυτών των εγκρίσεων σε πραγματικό όφελος για της ασθενείς και στη διασφάλιση της πρόσβασης και της αποζημίωσης σε όλο τον κόσμο».
«Το exa-cel έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει της ζωές των ατόμων που πάσχουν από αυτές της ασθένειες και θα είναι σημαντικό να προσφέρουμε αυτή τη θεραπευτική επιλογή της επιλέξιμους ασθενείς το συντομότερο δυνατό», δήλωσε ο Δρ. Franco Locatelli, κύριος ερευνητής της μελέτες CLIMB-111 και CLIMB-121, Καθηγητής Παιδιατρικής στο Catholic University of the Sacred Heart στη Ρώμη και Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων Bambino Gesù.
Υπάρχουν μέχρι στιγμής τρία ανεξάρτητα ενεργοποιημένα εξουσιοδοτημένα κέντρα θεραπείας (ATC) στην Ευρωπαϊκή Ένωση και η Vertex σχεδιάζει να ενεργοποιήσει συνολικά περίπου 25 κέντρα σε όλη την Ευρώπη.
Αρχική σελίδα
