Εξελίξεις στη θεραπεία της νεοαγγειακής Ηλικιακής Εκφύλισης Ωχράς

Νέες μελέτες επιβεβαιώνουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της δραστικής ουσίας RTH258 (brolucizumab) που ενδείκνυται στη νεοαγγειακή Ηλικιακή Εκφύλιση Ωχράς (νΗΕΩ).

Σύμφωνα με ανακοίνωση της εταιρείας Novartis, το RTH258 των 3 και 6mg προσέφερε ισχυρά οφέλη στους ασθενείς, πετυχαίνοντας την επιθυμητή αποτελεσματικότητα στη μέση μεταβολή της καλύτερα διορθωμένης οπτικής οξύτητας (BCVA) μέσα σε 48 εβδομάδες, με δοσολογικό σχήμα μικρότερης συχνότητας.

Πιο αναλυτικά, το RTH258 (brolucizumab) των 6mg πέτυχε το πρωτεύον και το κύριο δευτερεύον καταληκτικό σημείο σε δύο μελέτες Φάσης III, τις HAWK και HARRIER που διεξήχθησαν σε περισσότερους από 1.800 ασθενείς με νΗΕΩ σε 400 κέντρα παγκοσμίως. Το RTH258 των 3mg, το οποίο αξιολογήθηκε στην HAWK, πέτυχε επίσης αυτά τα καταληκτικά σημεία.

Το πρωτεύον και το κύριο δευτερεύον καταληκτικό σημείο αποτελεσματικότητας ήταν η μη κατωτερότητα του RTH258 ως προς το aflibercept στη μέση μεταβολή της καλύτερα διορθωμένης οπτικής οξύτητας (BCVA) από την έναρξη έως την εβδομάδα 48, και η μέση μεταβολή στο διάστημα των εβδομάδων 36-48, αντίστοιχα.

Το προφίλ ασφάλειας του RTH258 ήταν καλά ανεκτό, με συνολικά ποσοστά οφθαλμικών και μη οφθαλμικών (συστημικών) ανεπιθύμητων συμβάντων συγκρίσιμα με αυτά του aflibercept.

Επίσης το RTH258 επέδειξε μακροχρόνια αποτελεσματικότητα έναντι του aflibercept, το οποίο χορηγούνταν κάθε 8 εβδομάδες. Η πλειονότητα των ασθενών, 57% (HAWK) και 52% (HARRIER), διατηρήθηκε αποκλειστικά σε χορήγηση του σκευάσματος σε διάστημα q12w (κάθε 12 εβδομάδες) αμέσως μετά τη φάση εφόδου και έως την εβδομάδα 48.

«Αυτά τα αποτελέσματα αποδεικνύουν ξεκάθαρα και πειστικά ότι το RTH258 έχει την ικανότητα να μειώσει το φορτίο των ενέσεων, παρέχοντας παράλληλα εξαιρετικά αποτελέσματα όσον αφορά την όραση. Δεδομένης της παράδοσής μας στην ανάπτυξη φαρμάκων για την προστασία της όρασης, μας χαροποιεί το γεγονός ότι το RTH258 υπόσχεται να είναι η επόμενη μεγάλη εξέλιξη για τους ασθενείς με νΗΕΩ», δήλωσε ο Vas Narasimhan, Global Head, Drug Development και Chief Medical Officer της Novartis. «Βάσει αυτών των έγκυρων δεδομένων, ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τις ρυθμιστικές αρχές για να θέσουμε αυτή την πρωτοποριακή θεραπεία στη διάθεση των ασθενών».

Το RTH258 είναι ένα καινοτόμο αντίσωμα μονής αλυσίδας που επιτρέπει πολύ υψηλότερες συγκεντρώσεις του αντισώματος στο μάτι σε σχέση με τις εγκεκριμένες θεραπείες. Πρόκειται για ένα μικρό μόριο (26 kDa) με αποτελεσματική αναστολή και υψηλή συγγένεια σε όλες τις ισομορφές του VEGF-A. Στα πιθανά οφέλη του μικρού μεγέθους συγκαταλέγονται η καλύτερη διείσδυση στον ιστό και η ταχεία κάθαρση από τη συστημική κυκλοφορία.

Στις προκλινικές μελέτες, το RTH258 ανέστειλε την ενεργοποίηση των υποδοχέων του VEGF μέσω της πρόληψης της αλληλεπίδρασης μεταξύ προσδετών και υποδοχέων. Έχει αποδειχθεί ότι η αναστολή του μονοπατιού του VEGF αναστέλλει την ανάπτυξη νεοαγγειακών αλλοιώσεων, προκαλεί αποδρομή του οιδήματος του αμφιβληστροειδούς και βελτιώνει την όραση στους ασθενείς με χοριοαμφιβληστροειδικές αγγειακές παθήσεις.