EMEA: Έλλειψη του προϊόντος Fabrazyme

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMEA) ενημερώθηκε από τη Genzyme, την κάτοχο άδειας κυκλοφορίας του Fabrazyme (agalsidase beta), ότι η έλλειψη του φαρμάκου θα είναι πιο σοβαρή από την αναμενόμενη.

Για το λόγο αυτό η Επιτροπή για τα Φάρμακα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Οργανισμού συμφώνησε σε νέες προσωρινές θεραπευτικές συστάσεις, υποδεικνύοντας ότι όχι μόνο οι γυναίκες αλλά και οι άρρενες ασθενείς θα πρέπει να λαμβάνουν μειωμένη δόση του Fabrazyme.

Αυτές οι συστάσεις αναθεωρούν τις συστάσεις που είχαν προταθεί από την εταιρεία τον Ιούνιο του 2009.

Κατά τη διάρκεια της έλλειψης, οι αναθεωρημένες συστάσεις για τη θεραπευτική αγωγή είναι οι ακόλουθες:

• Tα παιδιά και οι έφηβοι (<18 ετών) θα πρέπει να λαμβάνουν Fabrazyme σύμφωνα με τη συνιστώμενη δοσολογία και συχνότητα.
• Οι ενήλικες άρρενες ασθενείς και οι ενήλικες γυναίκες ασθενείς, οι οποίοι έχουν ήδη λάβει θεραπεία/έχουν σταθεροποιηθεί, μπορούν να λάβουν Fabrazyme σε δοσολογία προσαρμοσμένη στα 0.3 mg/Kg ως δοσολογία συντήρησης κάθε δύο εβδομάδες.

Οι ασθενείς, των οποίων τα δοσολογικά σχήματα έχουν προσαρμοστεί, πρέπει να βρίσκονται υπό στενή κλινική παρακολούθηση.

Μία πλήρης ιατρική εκτίμηση, η οποία συμπεριλαμβάνει όλες τις σχετικές κλινικές παραμέτρους, πρέπει να διενεργείται κάθε δύο μήνες. Είναι μεγίστης σημασίας το γεγονός ότι πρέπει να παρακολουθούνται τα επίπεδα του GL-3 στο πλάσμα ή στα ούρα, επειδή τη δεδομένη χρονική στιγμή τα επίπεδα του GL-3 αποτελούν την πιο ευαίσθητη παράμετρο. Οι ασθενείς, στους οποίους παρατηρείται επιδείνωση της νόσου, πρέπει να επαναξεκινούντην αρχική θεραπεία με Fabrazyme.

Αυτές είναι προσωρινές συστάσεις και δεν αλλάζουν τις ισχύουσες εγκεκριμένες Πληροφορίες Προϊόντος για το Fabrazyme. Αναμένεται ότι αυτές οι τροποποιήσεις θα είναι ανάγκη να συνεχιστούν μέχρι το τέλος του χρόνου.

Το Fabrazyme χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Fabry, μία σπάνια κληρονομική διαταραχή, στην οποία οι ασθενείς παρουσιάζουν ανεπάρκεια ενός ενζύμου που ονομάζεται α-γαλακτοσιδάση Α. Η ανεπάρκεια αυτού του ενζύμου δημιουργεί λιπώδη συσσωματώματα, τα οποία συσσωρεύονται στους ιστούς του σώματος, ιδιαίτερα στην καρδιά, τους νεφρούς, τα μάτια και το νευρικό σύστημα.

Η έλλειψη στην αγορά προκλήθηκε από τη διακοπή λειτουργίας της μονάδας παραγωγής της εταιρείας Genzyme για το Cerezyme και το Fabrazyme, στο Allston Landing των Ηνωμένων Πολιτείων της Αμερικής τον Ιούνιο του 2009, καθώς εξαιτίας μόλυνσης από ιό (calicivirus του τύπου Vesivirus 2117) χρειάστηκε απολύμανση των βιο-αντιδραστήρων. Για το λόγο αυτό η CHMP εξέδωσε προσωρινές αλλαγές στον τρόπο συνταγογράφησης και χορήγησης του Cerezyme και του Fabrazyme τον Ιούνιο του 2009, ώστε να διασφαλίσει ότι οι ασθενείς θα συνεχίσουν να έχουν πρόσβαση σε αυτά τα φάρμακα, ενόσω η Genzyme έλυνε τα ζητήματα παρασκευής.

Τον Αύγουστο του 2009 ο Οργανισμός χρειάστηκε να επικαιροποιήσει τις προσωρινές αλλαγές για τοCerezyme μετά την ενημέρωση από την εταιρεία ότι τα υπάρχοντα αποθέματα του φαρμάκου ήταν χαμηλότερα από αυτά που είχαν προηγούμενα κοινοποιηθεί.

Η Genzyme ενημέρωσε τώρα τον Οργανισμό ότι και τα αποθέματα του Fabrazyme θα είναι επίσης χαμηλότερα από τα προσδοκώμενα λόγω μειωμένης παρασκευής του ενζύμου μετά την επανεκκίνηση της διαδικασίας παραγωγής.