Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMEA) γνωμοδότησε θετικά για 7 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 2-3 Φεβρουαρίου 2010.
Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:
Glyceryl tri-(4-phenylbutyrate) της Hyperion Therapeutics Limited, για τη θεραπεία της αργινινοσουκινικής οξυουρίας, της κιτρουλιναιμίας τύπου 1, της υπερορνιθιναιμίας-υπεραμμωνιαιμίας, της ανεπάρκειας καρβαμουλ-τρανσφεράσης ορνιθίνης, της ανεπάρκειας καρβαμουλ-φωσφατο-συνθετάσης 1 και της υπεραργινιναιμίας.
Pralatrexate της Choice Pharma Limited, για τη θεραπεία του δερματικού λεμφώματος Τ-κυττάρων.
Raloxifene hydrochloride της Consejo Superior de Investigaciones Cientificas (CSIC), για τη θεραπεία της κληρονομικής αιμορραγικής τελανγκιεκτασίας.
2-methoxymethyl-2-hydroxymethyl-1-azabicyclo [2,2,2] octan-3-one της Aprea AB, για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.
Bafetinib της Eudax S.R.L., για τη θεραπεία της χρόνιας μυελοειδούς λευχαιμίας.
Entinostat της Nexus Onclology Ltd, για τη θεραπεία του λεμφώματος Hodgkin.
Perifosine της Æterna Zentaris GmbH, για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.
Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας για τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα.