EMEA: Έγκριση 18 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMEA) γνωμοδότησε θετικά για 18 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 1-2 Ιουνίου 2010.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

11-(2-pyrrolidin-1-yl-ethoxy)-14,19-dioxa-5,7,26-triaza-tetracyclo[19.3.1.12,6.18,12] heptacosa-

1(25),2(26),3,5,8,10,12(27),16,21,23-decaene της Voisin Consulting S.A.R.L., για α) τη θεραπεία της πρωτοπαθούς μυελοΐνωσης, β) της πολυκυθαιμίας μυελοΐνωσης, γ) της μυελοΐνωσης από θρομβοκυθαιμία.

Abarelix της Speciality European Pharma Ltd., για τη θεραπεία του πριαπισμού χαμηλής ροής.

Autologous dendritic cells pulsed with recombinant human-fusion protein (mucin 1 - glutathione S

transferase) coupled to oxidised polymannose της Prima Biomed Europe Ltd., για τη θεραπεία του καρκίνου των ωοθηκών.

Eflornithine της Cancer Prevention Pharma Ltd., για τη θεραπεία της οικογενούς αδενωματώδους πολυποδίασης.

1-[2-(Benzo[1,2,5]thiadiazol-5-ylamino)-6-(2,6-dichloro-phenyl)-pyrido[2,3-d]pyrimidin-7-yl]-3-

tert-butyl-urea της Sanofi Aventis, για τη θεραπεία της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας.

Adenovirus-associated viral vector serotype 10 carrying the human N-sulfoglycosamine

sulphohydrolase and sulfatase modifying factor 1 cDNAs της SANFILIPPO Therapeutics SAS, για τη θεραπεία της μουκοπολυσακχαρίδωσης τύπου IIIA (Σύνδρομο Sanfilippo A).

Allogeneic human dermal fibroblasts της Intercytex Ltd, για τη θεραπεία της πομφολυγώδους επιδερμόλυσης.

Allogeneic T cells encoding an exogenous TK gene της LTKFarma SAS, για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

Autologous bone marrow-derived mononuclear cell fraction της t2cure GmbH για τη θεραπεία της αποφρακτικής θρομβαγγειίτιδας (νόσος του Buerger).

Cyclic pyranopterin monophosphate της Orphatec Pharmaceuticals GmbH, για τη θεραπεία της ανεπάρκειας τύπου Α του συμπαράγοντα μολυβδαίνιου.

Cysteamine bitartrate (gastroresistant capsule) της Raptor Pharmaceuticals Europe BV, για τη θεραπεία της κυστίνωσης.

Forodesine της Mundipharma Research Limited, για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας.

Glutathione-pegylated liposomal doxorubicine hydrochloride της to-BBB Technologies BV, για τη θεραπεία του γλοιώματος.

Heat-killed Mycobacterium vaccae (whole cell) της Immodulon Therapeutics Ltd, για τη θεραπεία της φυματίωσης.

Nafamostat mesylate της Mucokinetica Ltd, για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης.

Recombinant fusion protein consisting of human coagulation factor VIII attached to the Fc domain

of human IgG1 της Biogen Idec Limited, για τη θεραπεία της αιμοφιλίας τύπου Α.

Recombinant porcine VIII (B domain deleted) της Ipsen Biopharmaceuticals EU Limited, για τη θεραπεία της αιμοφιλίας τύπου Α.

Vorinostat της Merck Sharp & Dohme Limited, για τη θεραπεία του κακοήθους μεσοθηλιώματος.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας για τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα.