ΕΜΑ: ενέκρινε το πρώτο φάρμακο για θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας

Η 5q SMA είναι η πιο συνηθισμένη μορφή της νόσου και αντιπροσωπεύει κατά προσέγγιση το 95% όλων των περιστατικών SMA. Το Nusinersen είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην Ευρωπαϊκή Ένωση για την SMA, μία από τις πρώτες γενετικές αιτίες θανάτου στα βρέφη η οποία χαρακτηρίζεται από προοδευτική, σοβαρού βαθμού μυϊκή αδυναμία. Το φάρμακο αξιολογήθηκε στο πλαίσιο του προγράμματος ταχείας αξιολόγησης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), το οποίο αποσκοπεί στην επίσπευση της πρόσβασης σε φάρμακα για ασθενείς με ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες.

«Σήμερα ενωνόμαστε με τα άτομα που πάσχουν από SMA και τις οικογένειές τους σε όλη την Ευρώπη για να γιορτάσουμε την έγκριση του Nusinersen. Το ισχυρό προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του φαρμάκου κατά τις κλινικές μελέτες, μας κάνει να πιστεύουμε πως το Nusinersen θα έχει σημαντική επίδραση σε βρέφη, παιδιά και ενήλικες που ζουν με αυτή τη σοβαρή ασθένεια», δήλωσε ο Michel Vounatsos, Chief Executive Officer της εταιρείας Biogen.

Η έγκριση του Nusinersen βασίζεται κατά κύριο λόγο στα αποτελέσματα από δύο εγκριτικές πολυκεντρικές, ελεγχόμενες μελέτες, τα οποία περιλαμβάνουν τα δεδομένα ολοκλήρωσης της μελέτης ENDEAR (SMA με έναρξη των συμπτωμάτων στη βρεφική ηλικία) και τα δεδομένα μίας ενδιάμεσης ανάλυσης της μελέτης CHERISH (SMA με όψιμη έναρξη των συμπτωμάτων). Και οι δυο μελέτες κατέδειξαν την κλινικά σημαντική αποτελεσματικότητα και το ευνοϊκό προφίλ οφέλους-κινδύνου του Nusinersen. Η έγκριση υποστηρίχθηκε επίσης από δεδομένα ανοιχτής μελέτης σε προσυμπτωματικά και συμπτωματικά άτομα, τα οποία είχαν εμφανίσει ή ήταν πολύ πιθανό να εμφανίσουν SMA Τύπου 1, Τύπου 2 και Τύπου 3.

«Τα συνολικά κλινικά ευρήματα υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Nusinersen σε ένα μεγάλο εύρος ατόμων με SMA, συμπεριλαμβανομένων σημαντικών βελτιώσεων στην κινητική ανάπτυξη και τη μείωση του κινδύνου θνησιμότητας στα βρέφη», δήλωσε ο καθηγητής Jan Kirschner από το Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου του Φράιμπουργκ στη Γερμανία. «Αυτή η πρωτοφανής βελτίωση φέρνει νέες ελπίδες σε μία κοινότητα ασθενών όπου δεν υπήρχε προηγουμένως οποιαδήποτε εγκεκριμένη θεραπεία για την αντιμετώπιση της απώλειας της κινητικής λειτουργίας στην πάροδο του χρόνου. Βλέπουμε πλέον βελτίωση στην κινητικότητα με το Nusinersen, η οποία δεν είχε παρατηρηθεί ποτέ στη φυσική εξέλιξη της νόσου».

Το Nusinersen θα πρέπει να χορηγείται μέσω ενδοραχιαίας ένεσης, η οποία απελευθερώνει το φάρμακο απευθείας στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) γύρω από τον νωτιαίο μυελό, εκεί όπου εκφυλίζονται οι κινητικοί νευρώνες στα άτομα με SMA, λόγω ανεπαρκών επιπέδων της πρωτεΐνης επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN).

Ο χρόνος κατά τον οποίο θα καταστεί διαθέσιμο το Nusinersen στην ΕΕ θα διαφέρει ανά χώρα, ανάλογα με τις τοπικές διαδικασίες έγκρισης και αποζημίωσης φαρμάκων.

Για τις πληροφορίες συνταγογράφησης του Nusinersen στην ΕΕ, μπορείτε να επισκεφθείτε το http://www.ema.europa.eu/ema/