Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 7 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 11-12 Απριλίου 2012.
Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:
- Adenovirus-associated vector containing human Fas-c gene της Gregory Fryer Associates Ltd, για τη θεραπεία του γλοιώματος.
- N-hydroxy-4-(3-methyl-2-(S)-phenyl-butyrylamino) benzamide της Sirius Regulatory Consulting Limited, για τη θεραπεία του μηνιγγιώματος και τη θεραπεία του σβαννώματος.
- 1-(4-{4-amino-7-[1-(2-hydroxyethyl)-1H-pyrazol-4-yl] thieno [3,2-c]pyridin-3-yl}phenyl)-3-(3-fluorophenyl)urea της Abbott Laboratories, για τη θεραπεία του καρκίνου των ωοθηκών.
- Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the Wiskott-Aldrich syndrome protein gene της Fondazione Telethon, για τη θεραπεία του συνδρόμου Wiskott-Aldrich.
- Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA της bluebird bio France, για τη θεραπεία της αδρενολευκοδυστροφίας.
- Levoglutamide της Emmaus Medical Europe Limited, για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου.
- Polyinosine-polycytidylic acid coupled with the polycationic polyethyleneimine της Bioncotech Therapeutics S.L., για τη θεραπεία του παγκρεατικού καρκίνου.
Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».