Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 6 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 12-13 Ιουνίου 2012.
Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:
- 1-[(2-Chloro-4-methoxyphenoxy)methyl]-4-[(2,6-dichlorophenoxy)methyl]benzene της
ProPhase Development Ltd,
για την πρόληψη της πολιομυελίτιδας σε ασθενείς με κρίσιμες ανοσοανεπάρκειες.
- Metreleptin της
Aptiv Solutions (UK) Limited, για τη θεραπεία του συνδρόμου Barraquer-Simons, για τη
θεραπεία του συνδρόμου Berardinelli-Seip, για τη θεραπεία της οικογενούς
μερικής λιποδυστροφίας και για τη θεραπεία του συνδρόμου Lawrence.
- (2S)-2-{[(2R)-2-[({[3,3-dibutyl-7-(methylthio)-1,1-dioxido-5-phenyl-2,3,4,5-tetrahydro-1,2,5-benzothiadiazepin-8-yl]oxy}acetyl)amino]-2-(4-hydroxyphenyl)acetyl]amino}butanoic acid της Albireo AB,
για τη θεραπεία της προοδευτικής οικογενούς ενδοηπατικής χολόστασης.
- Hexasodium phytate της Sanifit Laboratoris, S.L., για τη θεραπεία της καλσιφύλαξης.
- Human apotransferrin της Sanquin Blood Supply Foundation, για τη θεραπεία
της συγγενούς υποτρανσφερριναιμίας.
- Recombinant human pentraxin-2
της Appletree Europe S.à.r.l., για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς
πνευμονικής ίνωσης.
Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».