EMA: Έγκριση 13 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 13 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 10-11 Μαΐου 2012.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

• Eculizumab της Alexion Europe SAS, για τη θεραπεία του αιμολυτικού ουραιμικού συνδρόμου που σχετίζεται με λοίμωξη.
  
  
• Levoglutamide της Emmaus Medical Europe Limited, για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου.
  
  
• Recombinant human interleukin-7 της CYTHERIS SA, για τη θεραπεία της προοδευτικής πολυεστιακής λευκοεγκεφαλοπάθειας.
  
  
• Talarozole της Stiefel Laboratories (Maidenhead) Limited, για τη θεραπεία της αυτοσωμικής υπολειπόμενης συγγενούς ιχθύασης, για τη θεραπεία της κερατινοπαθικής ιχθύασης και για τη θεραπεία της υπολειπόμενης ιχθύασης που σχετίζεται με το χρωμόσωμα X.
  
  
• 16-base single-stranded peptide nucleic acid oligonucleotide linked to a 7-amino acid peptide της Biogenera srl, για τη θεραπεία του νευροβλαστώματος.
  
  
• 17-(Dimethylaminoethylamino)-17-demethoxygeldanamycin (after administration of adeno-associated viral vector encoding an inducible short hairpin RNA targeting claudin-5) της Avena Therapeutics Ltd, για τη θεραπεία της μελαχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας.
  
  
• 2S, 4R ketoconazole της Cortendo AB, για τη θεραπεία του συνδρόμου Cushing.
  
  
• Ataluren της PTC Therapeutics Limited, για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Becker.
  
  
• Doxorubicin (administered after synthetic double-stranded siRNA oligonucleotide directed against claudin-5 complexed with polyethyleneimine) της Avena Therapeutics Ltd, για τη θεραπεία του γλοιώματος.
  
  
• Givinostat της Italfarmaco S.p.A., για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne.
  
  
• Human erythrocytes encapsulating inositol hexaphosphate της ERYtech Pharma S.A., για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου.
  
  
• Ramucirumab της Eli Lilly Nederland B.V., για τη θεραπεία του γαστρικού καρκίνου και για τη θεραπεία του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος.
  
  
• Recombinant adeno-associated viral vector containing human acid alfa-glucosidase-gene της TMC Pharma Services Ltd, για τη θεραπεία της νόσου (τύπου II) αποθήκευσης του γλυκογόνου (νόσος του Pompe).