EMA: Έγκριση 13 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 13 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 6-8 Σεπτεμβρίου 2011.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

2-hydroxyoleic acid της Lipopharma Therapeutics SL, για τη θεραπεία του γλοιώματος.

Recombinant human minibody against complement component C5 της ADIENNE S.r.l., για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς μεμβρανοϋπερπλαστικής σπειραματονεφρίτιδας.

1-(4-{4-amino-7-[1-(2-hydroxyethyl)-1H-pyrazol-4-yl]thieno[3,2-c]pyridin-3-yl}phenyl)-3-(3-fluorophenyl)urea της Abbott Laboratories, για τη θεραπεία της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας.

Adeno-associated viral vector containing the human alpha-N-acetylglucosaminidase gene του Institut Pasteur, για τη θεραπεία της βλεννοπολυσακχαρίδωσης τύπου IIIB (Σύνδρομο Sanfilippo B).

Brivanib alaninate της Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG, για τη θεραπεία του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος.

Clonidine hydrochloride της Bioalliance Pharma, για την πρόληψη της στοματικής βλεννογονίτιδας σε ασθενείς με καρκίνο της κεφαλής και του τραχήλου (λαιμού) που υποβάλλονται σε ακτινοθεραπεία.

Gallium (68Ga)-pasireotide tetraxetan της OctreoPharm Sciences GmbH, για τη διάγνωση νευροενδοκρινικών όγκων του στομάχου, του εντέρου και του παγκρέατος.

Glycosylation independent lysosomal targeting tagged recombinant human acid alpha glucosidase της BioMarin Europe Ltd, για τη θεραπεία της νόσου αποθήκευσης γλυκογόνου, τύπου II (Νόσος Pompe).

Human platelet antigen-1a immunoglobulin της Prophylix Pharma AS, για την πρόληψη της εμβρυϊκής και νεογνικής αλλοάνοσης θρομβοκυτταροπενίας εξαιτίας της ασυμβατότητας του αντιγόνου 1a των ανθρώπινων αιμοπεταλίων.

L-cysteine, L-leucyl-L-alpha-glutamyl-L-alpha-glutamyl-L-lysyl-L-lysylglycyl-L-asparaginyl-L-tyrosyl-L-valyl-L-valyl-L-threonyl-L-alpha-aspartyl-L-histidyl-S-[1-[(4-carboxycyclohexyl)methyl]-2,5-dioxo-3-pyrrolidinyl]-complex with keyhole limpet hemocyanin της Orphix Consulting GmbH, για τη θεραπεία του γλοιώματος.

Lenalidomide της Celgene Europe Limited, για τη θεραπεία του λεμφώματος από κύτταρα του μανδύα.

Mifepristone της Voisin Consulting S.A.R.L, για τη θεραπεία του υπερκοτιζολισμού (Σύνδρομο Cushing) ενδογενούς αιτίας.

Sinapultide, dipalmitoylphosphatidylcholine palmitoyl-oleoyl phosphatidylglycerol, sodium salt and palmitic acid της Pharm Research Associates (UK) Limited, για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».