EMA: Έγκριση 12 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 12 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 5-7 Οκτωβρίου 2011.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

Plerixafor της Genzyme Europe B.V., ως συμπληρωματική θεραπεία στην κυτοτοξική θεραπεία για την αντιμετώπιση της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας.

Alpha-tocotrienol quinone της Edison Orphan Pharma BV, για τη θεραπεία του συνδρόμου Leigh.

Pegylated proline-interferon alpha-2b της AOP Orphan Pharmaceuticals AG, για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς πολυκυθαιμίας.

4-[[9-[(3S)-tetrahydro-3-furanyl]-8-[(2,4,6-trifluorophenyl)amino]-9H-purin-2-yl]amino]-trans-cyclohexanol της Celgene Europe Limited, για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης.

Adeno-associated viral vector serotype 8 containing the human AIPL1 gene, για τη θεραπεία της συγγενούς αμαύρωσης Leber τύπου 4.

Cysteamine της NovaBiotics Ltd, για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης.

Human haptoglobin της Bio Products Laboratory Ltd, για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου.

Interferon gamma του Prof. Roberto Testi, για τη θεραπεία της αταξίας του Friedreich.

N-[4-[[(2-amino-3,4-dihydro-4-oxo-6-pteridinyl)methyl]amino]benzoyl]-D-gamma-glutamyl-(2S)-2-amino-beta-alanyl-L-alpha-aspartyl-L-cysteine and folic acid της Endocyte Europe B.V., για τη διάγνωση της κατάστασης του υποδοχέα φολικού οξέος στον καρκίνο των ωοθηκών.

Nanoliposomal irinotecan της Merrimack Pharmaceuticals UK Limited, για τη θεραπεία του παγκρεατικού καρκίνου.

Resminostat της 4 SC AG, για τη θεραπεία του λεμφώματος Hodgkin.

Vincaleukoblastin-23-oic acid, O4-deacetyl-2-[(2-mercaptoethoxy)carbonyl]hydrazide, disulfide with N-[4-[[(2-amino-3,4-dihydro-4-oxo-6-pteridinyl)methyl]amino]benzoyl]-L-gamma-glutamyl-L-alpha-aspartyl-L-arginyl-L-alpha-aspartyl-L-alpha-aspartyl-L-cysteine της Endocyte Europe B.V., για τη θεραπεία του καρκίνου των ωοθηκών.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».