EMA: Έγκριση 10 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 10 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 11-12 Ιανουαρίου 2011.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

Darinaparsin της Ziopharm Oncology Limited, για τη θεραπεία του περιφερικού λεμφώματος Τ-κυττάρων (γαγγλιακού, άλλου εξωγαγγλιακού και λευχαιμικού/διάσπαρτου).

Glufosfamide της Theradex (Europe) Ltd, για τη θεραπεία του παγκρεατικού καρκίνου.

(S)-{8-fluoro-2-2[4-(3-methoxyphenyl)-1-piperazinyl]-3-[2-methoxy-5-(trifluoromethyl)-phenyl]-3,4-dihydro-4-quinazolinyl}acetic acid της AiCuris GmbH & Co. KG, για την πρόληψη της νόσου από κυτταρομεγαλοϊό (CMV) σε ασθενείς με μειωμένη ανοσία μέσω κυττάρων, σε κατάσταση κινδύνου.

Human anthrax monoclonal antibody της Emergent Sales and Marketing Germany GmbH, για τη θεραπεία της νόσου από εισπνεόμενο άνθρακα.

Ombrabulin της Sanofi Aventis, για τη θεραπεία του σαρκώματος μαλακού ιστού.

R-baclofen της Lakeside Regulatory Consulting Services Ltd, για τη θεραπεία του συνδρόμου εύθραυστου Χ χρωμοσώματος.

Recombinant fusion protein linking human coagulation factor VIIa with human albumin της CSL Behring GmbH, για τη θεραπεία της αιμοφιλίας τύπου Α.

Recombinant thymidine phosphorylase encapsulated in autologous erythrocytes του St George's University of London, για τη θεραπεία της μιτοχονδριακής νευρογαστρεντερικής εγκεφαλομυοπάθειας (MNGIE) εξαιτίας της ανεπάρκειας της φωσφορυλάσης της θυμιδίνης.

Synthetic double-stranded siRNA oligonucleotide directed against transthyretin mRNA της Voisin Consulting SARL, για τη θεραπεία της οικογενούς αμυλοειδικής πολυνευροπάθειας.

Vorinostat της Merck Sharp & Dohme Limited, για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να κατοχυρωθούν τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα ως «ορφανά φάρμακα».