EMA: Έγκριση 10 νέων «ορφανών» φαρμάκων

Η Επιτροπή για Ορφανά Φαρμακευτικά Προϊόντα (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για 10 νέα ορφανά φάρμακα –για την αντιμετώπιση σπάνιων ασθενειών– σε σύσκεψή της στις 7-9 Σεπτεμβρίου 2010.

Τα φάρμακα αυτά είναι τα εξής:

Methylthioninium του Dr Hans Moebius, για τη θεραπεία της μετωποκροταφικής άνοιας (behavioural variant frontotemporal dementia), της προοδευτικής αφασίας (progressive non-fluent aphasia), της μετωποκροταφικής άνοιας με παρκινσονισμό-17 και της προοδευτικής υπερπυρηνικής παράλυσης.

Murine monoclonal antibody against CD26 της Adienne S.r.l., για τη θεραπεία της νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή.

Recombinant human von Willebrand factor της Baxter Innovations GmbH, για τη θεραπεία της νόσου von Willebrand.

Sildenafil citrate της Pfizer Limited, για τη θεραπεία της μετεγχειρητικής ανεπάρκειας δεξιάς κοιλίας (postcardiotomy right ventricular failure).

2-(2-chlorphenyl)-4-[3-(dimethyamino)phenyl]-5-methyl-1H-pyrazolo[4,3-c]pyridine-3,6(2H,5H)-dione της Fulcrum Pharma (Europe) Ltd, για τη θεραπεία της ιδιοπαθούς πνευμονικής ίνωσης.

Chimeric monoclonal antibody against claudin-18 splice variant 2 της GANYMED Pharmaceuticals AG, για τη θεραπεία του γαστρικού καρκίνου.

Nanoparticle albumin-bound paclitaxel της Abraxis BioScience Limited, για τη θεραπεία του παγκρεατικού καρκίνου.

N-tert-butyl-3-[(5-methyl-2-{[4-(2-pyrrolidin-1-ylethoxy)phenyl]amino}pyrimidin-4-yl)amino] benzenesulfonamide dihydrochloride monohydrate του Dr Ulrich Granzer, για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης από πολυκυθαιμία (post-polycythaemia vera myelofibrosis) και της μυελοΐνωσης από θρομβοκυθαιμία (post-essential thrombocythaemia myelofibrosis).

Recombinant fusion protein consisting of the extracellular portion of human activin receptor IIB linked to the human IgG1 Fc domain της INC Research, για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne.

Recombinant human arylsulfatase A της Shire Pharmaceuticals Ireland Limited, για τη θεραπεία της μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας.

Η απόφαση της COMP υποβλήθηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας για τα φαρμακευτικά αυτά προϊόντα.