EMA: Αναθεώρηση των συστάσεων για την αγωγή με Fabrazyme

Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) έχει αναθεωρήσει τις προηγούμενες συστάσεις σχετικά με τη χρήση του Fabrazyme (agalsidase beta) κατά τη διάρκεια της συνεχιζόμενης περιόδου ελλείψεων στη διάθεσή του. Η αναθεώρηση αυτή κινητοποιήθηκε από μία αύξηση του αριθμού των αναφορών ανεπιθύμητων ενεργειών σε ασθενείς που είχαν λάβει την μειωμένη δόση του Fabrazyme, η οποία είχε εισαχθεί κατά τη διάρκεια της περιόδου ελλείψεων.

Το Fabrazyme χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Fabry, μία σπάνια κληρονομική διαταραχή που οφείλεται σε ενζυμική ανεπάρκεια. Οι προσωρινές συστάσεις για την διαχείριση των ασθενών που στηρίζονται σε αυτό το φάρμακο είχαν εφαρμοστεί από την έναρξη των ελλείψεων στη διάθεσή του και επικαιροποιούνται τακτικά.

Η CHMP συστήνει τώρα στους ιατρούς να επιστρέψουν στην συνταγογράφηση της πλήρους δόσης του Fabrazyme σύμφωνα με τις εγκεκριμένες πληροφορίες του προϊόντος, λαμβάνοντας υπόψη την διαθεσιμότητα θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης και τη σοβαρότητα της νόσου.

Προκειμένου να καταλήξει σε αυτές τις συστάσεις, η CHMP έλαβε υπόψη την ομόφωνη γνώμη ομάδας ειδικών στη νόσο του Fabry. Η ομάδα συνεδρίασε δυο φορές τον Οκτώβριο του 2010, και είχε στη σύνθεσή της ιατρούς με εμπειρία στη νόσο Fabry και εκπρόσωπους των ασθενών οι οποίοι συνεργάστηκαν προκειμένου να καθορίσουν τη σειρά προτεραιότητας των ασθενών με νόσο Fabry κατά την τρέχουσα περίοδο της έλλειψης στην διάθεση του προϊόντος. Η CHMP επίσης εξέτασε τις αυθόρμητες αναφορές και τα δεδομένα από το αρχείο καταγραφής της νόσου Fabry.

Η CHMP σημείωσε ότι από την εισαγωγή της μειωμένης δόσης Fabrazyme τον Ιούνιο του 2009, υπήρξε μια σταθερή αύξηση στον αριθμό των αναφερθέντων ανεπιθύμητων ενεργειών παράλληλη με την αύξηση του αριθμού των ασθενών που ελάμβαναν την μειωμένη δόση. Αρχικά τα περισσότερα περιστατικά σχετίζονταν με πόνο, όμως σύντομα ακολούθησαν αναφορές περιστατικών που αφορούσαν την καρδιά, το κεντρικό νευρικό σύστημα και τους νεφρούς. Αυτή η ακολουθία υποδηλώνει πρόοδο της νόσου Fabry. Πρόσφατα παρατηρήθηκε μείωση στον αριθμό των αναφορών ανεπιθύμητων ενεργειών, που φανερώνει ότι στους περισσότερους ασθενείς είτε έχει γίνει αλλαγή αγωγής σε Replagal ή έχουν ξεκινήσει να λαμβάνουν την πλήρη δόση του Fabrazyme ξανά. Παρά το γεγονός αυτό, η CHMP παρατήρησε ότι μια υποομάδα ασθενών φαίνεται να ανταποκρίνεται επαρκώς στην μειωμένη δόση Fabrazyme.

Η CHMP επίσης σημείωσε επίσης ότι η παρακολούθηση των επιπέδων GL-3 στο πλάσμα ή στα ούρα δεν προσθέτει σημαντική αξία στην κλινική διαχείριση των ασθενών που λαμβάνουν μειωμένη δόση.

Οι νέες προσωρινές συστάσεις της CHMP για την αγωγή με Fabrazyme έχουν ως εξής:

• Στους ασθενείς που χρειάζονται θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης για τη νόσο Fabry θα πρέπει να συνταγογραφείται η εγκεκριμένη δόση είτε του Fabrazyme (1.0 mg/kg μια φορά κάθε δυο εβδομάδες) ή του Replagal (0.2 mg/kg μια φορά κάθε δυο εβδομάδες).
• Οι χαμηλές δόσεις του Fabrazyme θα πρέπει να περιορίζονται σε αυτούς τους ασθενείς που είναι σταθεροί και προτιμούν να συνεχίσουν στη χαμηλή δόση.
• Οι ασθενείς και οι συνταγογράφοι ενημερώνονται ότι έχει παρατηρηθεί επιδείνωση της νόσου σε ασθενείς που λαμβάνουν την μειωμένη δόση. Ο πόνος, οι καρδιακές εκδηλώσεις και η κώφωση αποτελούν τις συνηθέστερες εκδηλώσεις κατά την πρόοδο της νόσου Fabry.

Οι συστάσεις αυτές δεν αλλάζουν τις ισχύουσες εγκεκριμένες πληροφορίες του προϊόντος Fabrazyme.

Οι ελλείψεις στη διάθεση του Fabrazyme ξεκίνησαν τον Ιούνιο του 2009 και προκλήθηκε από μια σειρά προβλημάτων στο κέντρο παραγωγής στο Allston Landing, στις ΗΠΑ. Λόγω του ότι η σημερινή παραγωγή στο Allston Landing παραμένει μειωμένη, η διάθεση του Fabrazyme δεν αναμένεται να επιστρέψει στα φυσιολογικά επίπεδα πριν το δεύτερο εξάμηνο του 2011, σύμφωνα με την εταιρεία Genzyme.

Η CHMP παραμένει προβληματισμένη σχετικά με την συνεχιζόμενη έλλειψη στη διάθεση των φαρμάκων της Genzyme και παρακολουθεί στενά την εφαρμογή των μέτρων βελτίωσης προκειμένου να αποφευχθούν παρόμοια προβλήματα παραγωγής και ποιότητας στο μέλλον.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα προχωρήσει σε περεταίρω ενημερώσεις εφόσον χρειαστεί.

Σημειώσεις

1. Το παρόν δελτίο τύπου όπως και όλα τα σχετικά έγγραφα είναι διαθέσιμα στην ιστοσελίδα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2010/09/news_detail_001122.jsp&murl=menus/news_and_events/news_and_events.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1

2. Η έκθεση αξιολόγησης της CHMP σχετικά με τα προβλήματα στη διάθεση του Fabrazyme μεταξύ Ιουνίου 2009 και Σεπτεμβρίου 2010 θα δημοσιευτεί στην ιστοσελίδα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.

3. Οι συστάσεις της ομάδας ειδικών στη νόσο Fabry είναι σε συμφωνία με τις ισχύουσες εγκεκριμένες πληροφορίες του προϊόντος Fabrazyme, και θα δημοσιευτούν σε επιστημονικό περιοδικό.

4. Οι προηγούμενες συστάσεις της CHMP για την θεραπεία με Fabrazyme έγιναν στις 6 Ιουλίου 2010, μετά από τη συνεχιζόμενη έλλειψη στη διάθεση.

5. Αρχικά, η έλλειψη στη διάθεση του Fabrazyme προκλήθηκε από το κλείσιμο της μονάδας παραγωγής της Genzyme στο Allston Landing, των ΗΠΑ, προκειμένου να γίνει υγειονομικός καθαρισμός των βιο-αντιδραστήρων μετά από ιική μόλυνση.

6. Περισσότερες πληροφορίες για το Fabrazyme, συμπεριλαμβανομένων και των εγκεκριμένων πληροφοριών του προϊόντος μπορούν να βρεθούν στην σχετική δημόσια Ευρωπαϊκή έκθεση (European public assessment report, EPAR).