Ελπίδα για τους ασθενείς που πάσχουν από τη σπάνια νόσο του Huntington

Η Teva Pharmaceutical Industries Ltd ανακοίνωσε πρόσφατα την ένταξη του πρώτου ασθενούς στη μελέτη Pride-HD, μια μελέτη φάσεως ΙΙ παγκόσμιας εμβέλειας, τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, που αφορά στην αξιολόγηση της πριδοπιδίνης, ενός ερευνητικού φαρμάκου, για την αντιμετώπιση της μειωμένης κινητικής ικανότητας ασθενών με νόσο του Huntington (HD).

«Η νόσος του Huntington εξακολουθεί να είναι μη αντιμετωπίσιμη ιατρικά σε σημαντικό βαθμό, καθώς, επί του παρόντος, δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες που να βελτιώνουν την κινητικότητα των ασθενών, η οποία είναι κρίσιμη για τη βάδιση, την ισορροπία και το συντονισμό, με σημαντικές επιπτώσεις για τον ασθενή», όπως αναφέρει χαρακτηριστικά ο Επικεφαλής Ερευνητής της μελέτης, G. Bernhard Landwehrmeyer (M.D., Ph.D, FRCP), Καθηγητής Νευρολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείου του Ulm στη Γερμανία και μέλος του Βασιλικού Κολλεγίου Ιατρικής της Αγγλίας. «Βασιζόμενοι σε προηγούμενες παρατηρήσεις μας κατά τη χρήση του σκευάσματος, θεωρούμε ότι η πριδοπιδίνη μπορεί να ανακουφίσει τα συμπτώματα της νόσου μ’ ένα αποδεκτό προφίλ ασφαλείας».

«Οι υπάρχουσες θεραπείες δεν ενδείκνυνται για ορισμένους ασθενείς, εξαιτίας των παρενεργειών και των επιδράσεων στην πρόκληση ακούσιων κινήσεων», δήλωσε ο Δρ. Karl Kieburtz, Ερευνητής της μελέτης και Διευθυντής του Ινστιτούτου Μεταγραφικών & Κλινικών Ερευνών του Ιατρικού Κέντρου του Πανεπιστημίου του Rochester (M.D.). «Βάσει των προκαταρκτικών κλινικών ενδείξεων, πιστεύουμε ότι η πριδοπιδίνη μπορεί να κάνει τη διαφορά στη ζωή των ασθενών με τη νόσο του Huntington και των οικογενειών τους».

Η έναρξη της ένταξης ασθενών στη μελέτη Pride-HD αποτελεί ορόσημο στη δέσμευση της Teva για την ανάπτυξη φαρμάκων που βελτιώνουν την ποιότητα ζωής των πασχόντων από ανίατες ασθένειες του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ), όπως είναι η νόσος του Huntington.

«Οι πάσχοντες από τη νόσο του Huntington έχουν άμεση ανάγκη από νέες θεραπείες και εμείς έχουμε δεσμευθεί να ερευνήσουμε τα ενδεχόμενα οφέλη της πριδοπιδίνης το συντομότερο δυνατόν», ανέφερε ο κ. Michael Hayden, μέλος της ερευνητικής ομάδας για τη μελέτη της νόσου του Huntington, Πρόεδρος του Τμήματος Έρευνας & Ανάπτυξης και Επικεφαλής του Επιστημονικού Τομέα του Ομίλου Teva.

«Η πριδοπιδίνη είναι πολλά υποσχόμενη, όπως προέκυψε από προηγούμενες κλινικές δοκιμές προηγμένου σταδίου και αξίζει να μελετηθεί περισσότερο, καθώς παρουσιάζει μια δυναμική ως προς τη σημαντική επίδρασή της στο συνολικό βαθμό κινητικότητας (TMS), την πλέον αποδεκτή και διαδεδομένη παράμετρο αξιολόγησης της αποτελεσματικότητας των θεραπειών της νόσου Huntington», είπε ο Dr. Ralf Reilmann, μέλος της ερευνητικής ομάδας της μελέτης και ιδρυτής και Πρόεδρος του Ινστιτούτου George-Huntington του Münster Γερμανίας.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΝΟΣΟ ΤΟΥ HUNTINGTON

Η νόσος του Huntington (HD) είναι μια θανατηφόρος νευροεκφυλιστική νόσος, η οποία χαρακτηρίζεται από ασυντόνιστες και ανεξέλεγκτες κινήσεις, νοητική έκπτωση και συμπεριφορικά ή/και ψυχολογικά προβλήματα. Η κλασσική εκδήλωση των συμπτωμάτων της HD συμβαίνει συνήθως στη μέση ηλικία, όμως η νόσος εκδηλώνεται επίσης και σε παιδιά και ηλικιωμένους. Η νόσος του Huntington είναι η πλέον συνηθισμένη γενετική αιτία διαταραχής της βάδισης με άτακτες και ανεξέλεγκτες κινήσεις, γνωστή και ως χορεία. Η εξέλιξη της νόσου χαρακτηρίζεται από βαθμηδόν έκπτωση του ελέγχου των κινήσεων του σώματος, απώλεια γνωστικών ικανοτήτων και ψυχολογική αστάθεια και γενικά οι ασθενείς καταλήγουν στο θάνατο εντός 15-25 ετών από την κλινική διάγνωση.

Η νόσος του Huntington είναι μια γενετική νόσος, την οποία το παιδί κληρονομεί από τους γονείς μέσω μιας γονιδιακής μετάλλαξης. Κάθε παιδί γονέα με νόσο του Huntington έχει πιθανότητες 50 - 50 να κληρονομήσει το γονίδιο της HD. Εάν ένα παιδί δεν κληρονομήσει το γονίδιο της HD, δεν θα αναπτύξει τη νόσο και δεν θα την κληροδοτήσει στις επόμενες γενιές. Ένα παιδί που κληρονομεί το γονίδιο της HD θα εκδηλώσει τη νόσο αργά ή γρήγορα. Σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας (WHO), η νόσος του Huntington προσβάλλει περίπου πέντε με επτά ανθρώπους ανά 100.000 στις χώρες του δυτικού κόσμου.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΠΡΟΔΟΠΙΔΙΝΗ

Η πριδοπιδίνη είναι ένα ερευνητικό, από του στόματος χορηγούμενο, μικρό μόριο υπό ανάπτυξη, για τη θεραπεία των συμπτωμάτων της νόσου του Huntington (HD). Η Teva σκοπεύει να σχεδιάσει και να διεξάγει νέες κλινικές μελέτες για την αξιολόγηση των δυνατοτήτων της πριδοπιδίνης στην ανακούφιση των συμπτωμάτων της νόσου του Huntington. Οι πρώιμες κλινικές μελέτες της πριδοπιδίνης που διεξήχθησαν σε πάσχοντες από HD στις ΗΠΑ, στην Ευρωπαϊκή Ένωση και στον Καναδά, έδειξαν σημαντική επίδραση της αγωγής σε μία σημαντική δευτερεύουσα παράμετρο, τον Συνολικό Βαθμό Κινητικότητας (TMS).

Σε προηγούμενες μελέτες, στις οποίες δοκιμάστηκαν δόσεις έως και 45 mg δις ημερησίως, η πριδοπιδίνη ήταν ανεκτή με ένα προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών παρόμοιο με αυτό του εικονικού φαρμάκου, ενώ η πριδοπιδίνη δεν συσχετίστηκε με επιδείνωση της σημείων και των συμπτωμάτων της νόσου.