Καλωσήλθατε στο ειδησεογραφικό site του Φαρμακευτικού Κόσμου. 'Αμεση, έγκυρη και ποιοτική ενημέρωση για το φάρμακο και την υγεία.
Υγεία & Επιστήμη

τελευταία νέα


ΑveXis: Πήρε έγκριση για τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία

8/4/2020 4:44:25 μμ
Αφορά τα νεογνά και τα μικρά παιδιά
Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος
main photo


Η AveXis, εταιρεία του Ομίλου Novartis, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνώμη για την onasemnogene abeparvovec-xioi, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους, για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q, με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 και κλινική διάγνωση Τύπου 1 της νόσου, και για τους ασθενείς με SΜΑ που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q με δι-αλληλική μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 με έως και τρία αντίγραφα του γονιδίου SMN2.


Η SΜΑ, μια σπάνια, γενετική νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικού γονιδίου SMN1, έχει ως αποτέλεσμα την ταχεία και μη αναστρέψιμη απώλεια των κινητικών νευρώνων που επηρεάζουν τις μυϊκές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, της κατάποσης και της βασικής κίνησης.


Η φαρμακευτική ουσία χορηγείται εφάπαξ και σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την προσφορά μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στην Ευρώπη για νεογνά και μικρά παιδιά με SΜΑ.

Εκτύπωση
Μεγέθυνση Γραμμάτων Σμίκρυνση Γραμμάτων Αρχικό Μέγεθος

Διαβάστε επίσης

Ανησυχητικά τα στοιχεία, σύμφωνα με παγκόσμια έρευνα
Στον θεσμό «Diamonds Of The Greek Economy»






Σχετικά άρθρα

Ασθενείς λαμβάνουν τα φάρμακα GLP-1 για την παχυσαρκία χωρίς εποπτεία
Ανησυχητικά τα στοιχεία, σύμφωνα με παγκόσμια έρευνα
48 νέες δραστικές ουσίες συστήθηκαν το 2024 από τον ΕΜΑ
Ανάμεσα σε αυτές σημαντικές «πρωτιές», σύμφωνα με την εκτελεστική διευθύντρια E.Cooke
Φαρμακευτική Κάνναβη: Ανοίγει νέους δρόμους στη θεραπεία των νευροανοσολογικών νοσημάτων
Όπως αναδείχθηκε στο 11ο Πανελλήνιο Συνέδριο της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας
Ταμείο Ανάκαμψης: Διενέργεια προληπτικών ελέγχων για δύο σοβαρά γενετικά νοσήματα
Τη νωτιαία μυϊκή ατροφία και την κυστική ίνωση