Δύο νέες θεραπείες για τους ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας

Δύο νέες θεραπείες για τους ασθενείς οι οποίοι πάσχουν από σκλήρυνση κατά πλάκας παρουσιάστηκαν κατά την διάρκεια ενημερωτικής εκδήλωσης που πραγματοποιήθηκε στη Θεσσαλονίκη. Τα σκευάσματα απευθύνονται σε ασθενείς που βρίσκονται σε διαφορετικά στάδια της νόσου προσφέροντας και διαφορετικά πλεονεκτήματα ανά περίπτωση ασθενούς.

Συγκεκριμένα, νέα επιστημονικά δεδομένα επιβεβαιώνουν τα θετικά αποτελέσματα της θεραπείας με φουμαρικό διμεθυλεστέρα σε βάθος πενταετίας, σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με Πολλαπλή Σκλήρυνση.

•  Το ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας διατηρείται μακροπρόθεσμα με το νέο χάπι πρώτης γραμμής
•  Θετικά αποτελέσματα τόσο σε κλινικές όσο και σε απεικονιστικές παραμέτρους σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς

Σύμφωνα με μελέτη ανοιχτής επέκτασης 5 ετών (ENDORSE), που παρουσίασε η Biogen Idec στο Συνέδριο ACTRIMS-ECTRIMS το οποίο πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στη Βοστώνη, η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα προσφέρει ισχυρή και μακροχρόνια αποτελεσματικότητα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση.

Το προφίλ ασφάλειας του φουμαρικού διμεθυλεστέρα μετά από μακροχρόνια θεραπεία επιβεβαιώθηκε για όλους τους ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη, συμπεριλαμβανομένων ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε για περισσότερο από επτά χρόνια. Επίσης, σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση μετα-αναλύσεις μελετών έδειξαν πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας έχει μια ισχυρή και σε βάθος χρόνου αποτελεσματικότητα στη συχνότητα υποτροπών, την εξέλιξη της αναπηρίας και τα ευρήματα της μαγνητικής τομογραφίας.

Σύμφωνα με τον γερμανό καθηγητή Ralf Gold, M.D., Διευθυντή του Τμήματος Νευρολογίας, St. Josef-Hospital, Ruhr-University «Η μελέτη ENDORSE απέδειξε πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας προσφέρει σταθερά θετικά αποτελέσματα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση, συμπεριλαμβανομένων και των νεοδιαγνωσθέντων ασθενών, γεγονός που υπογραμμίζει την αξία της νέας θεραπείας στους ασθενείς. Η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στη βελτίωση βασικών παραμέτρων δραστηριότητας της νόσου και το σταθερό προφίλ ασφάλειας αναδεικνύουν τη θεραπεία ως μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς».

Σε ποιους ασθενείς απευθύνεται ;

Πρόκειται για πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία για την Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, την πιο συχνή μορφή της νόσου. Το νέο χάπι πρώτης γραμμής έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τις υποτροπές και τις εστίες του εγκεφάλου και καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας, παρουσιάζοντας παράλληλα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής. Περισσότεροι από 100.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα μέσα από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα κλινικών μελετών αλλά και από την κυκλοφορία του σε δεκάδες χώρες σε όλο τον κόσμο. Κυκλοφορεί ήδη στις ΗΠΑ από τον Μάρτιο του 2013, αλλά και στον Καναδά, την Αυστραλία, την Ελβετία και αρκετές χώρες της Ε.Ε. με πρώτη τη Γερμανία ενώ αναμένεται να κυκλοφορήσει και στη χώρα μας το προσεχές διάστημα.

Αδεια κυκλοφορίας για την πρώτη πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη β-1a στην Πολλαπλή Σκλήρυνση

Εντωμεταξύ έλαβε έγκριση από την Ε.Ε. και τις ΗΠΑ το καλοκαίρι του 2014 για τους ασθενείς με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, που αποτελεί την πιο συχνή μορφή της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Πρόκειται για τη μόνη πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη που εγκρίνεται για τη συγκεκριμένη νόσο και έχει αποδείξει κλινικά πως συμβάλλει στη σημαντική βελτίωση καίριων παραμέτρων της νόσου, όπως είναι οι υποτροπές, οι βλάβες του κεντρικού νευρικού συστήματος όπως απεικονίζονται στη μαγνητική τομογραφία και η εξέλιξη της αναπηρίας.

Η έγκρισή της βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας από τις πιο εκτεταμένες πιλοτικές μελέτες που έχουν διεξαχθεί με ιντερφερόνες, τη μελέτη φάσης ΙΙΙ ADVANCE, στην οποία συμμετείχαν περισσότεροι από 1.500 ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Στη μελέτη ADVANCE, η πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη β-1a, χορηγούμενη μία φορά κάθε δύο εβδομάδες, μείωσε σημαντικά τη συχνότητα υποτροπών κατά 36% συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο τον πρώτο χρόνο. Μείωσε επίσης τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένο στις 12 εβδομάδες κατά 38% και κατά 54% στις 24 εβδομάδες, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Επιπρόσθετα μείωσε σημαντικά τον αριθμό των βλαβών που προσλαμβάνουν γαδολίνιο κατά 86% συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο . Τα αποτελέσματα της διετούς μελέτης ADVANCE επιβεβαιώνουν τη διατήρηση της αποτελεσματικότητας της νέας θεραπείας σε βάθος διετίας.

Η πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη β-1a είναι η πέμπτη θεραπεία της φαρμακευτικής εταιρείας Biogen Idec για τους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και σηματοδοτεί τη διεύρυνση του χαρτοφυλακίου της με θεραπείες που καλύπτουν τις εξατομικευμένες ανάγκες των ασθενών.