Νέα επαναστατικά φάρμακα για χοληστερίνη και καρδιακή ανεπάρκεια

Ένα πειραματικό φάρμακο που μειώνει τη χοληστερόλη και το οποίο δοκίμασαν κλινικά οι εταιρείες Sanofi και Regeneron Pharmaceuticals που το αναπτύσσουν, φαίνεται πως πέτυχε να μειώσει περίπου στο μισό τον αριθμό των εμφραγμάτων και εγκεφαλικών, όπως ανακοίνωσαν οι επιστήμονες στο διεθνές συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Καρδιολογίας στη Βαρκελώνη.

Μια άλλη κλινική δοκιμή από την ελβετική φαρμακοβιομηχανία Novartis έδειξε ότι ένα νέο πειραματικό φάρμακό της μείωσε τους θανάτους από καρδιακή ανεπάρκεια κατά 20% περισσότερο σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες, όπως ανακοινώθηκε στο ίδιο καρδιολογικό συνέδριο και στη σχετική επιστημονική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό "New England Journal of Medicine". Και τα δύο φάρμακα, σύμφωνα με τους αναλυτές, μπορεί να εξελιχτούν σε μεγάλες εμπορικές επιτυχίες τα επόμενα χρόνια, κάνοντας πωλήσεις πολλών δισεκατομμυρίων ευρώ.

Στην πρώτη περίπτωση, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, το ενέσιμο φάρμακο των Sanofi-Regenreron, με την ονομασία alirocumab, είναι ένας αναστολέας της πρωτεϊνης PCSK9. Είναι η πρώτη φορά που κάποια φαρμακευτική εταιρεία δημοσιοποιεί τόσο ενθαρρυντικά στοιχεία για μείωση του καρδιαγγειακού κινδύνου από αυτή τη νέα κατηγορία φαρμάκων, αν και τα συμπεράσματα δεν θεωρούνται ακόμη οριστικά. Οι εταιρείες Amgen και Pfizer αναπτύσσουν επίσης παρόμοια φάρμακα όπως το evolocumab. Παραμένει ασαφές σε ποιό βαθμό διαφέρουν μεταξύ τους τα ανταγωνιστικά αυτά φάρμακα.

Οι αναστολείς της συγκεκριμένης πρωτεϊνης μειώνουν την «κακή» χοληστερόλη (LDL) με ένα διαφορετικό τρόπο από ό,τι τα ως τώρα φάρμακα όπως οι στατίνες. Το φάρμακο μπορεί να βγει στην αγορά εντός του 2015. Από άποψη ασφάλειας των ασθενών και πιθανών παρενεργειών, οι έως τώρα ενδείξεις είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικές.

Οι νέες κλινικές δοκιμές, των οποίων τα αποτελέσματα έγιναν γνωστά στη Βαρκελώνη, έδειξαν ότι η ουσία alirocumab μείωσε την «κακή» χοληστερόλη κατά 50% έως 60% σε διάστημα 24 εβδομάδων. Οι εποπτικές Αρχές και άλλοι γιατροί παρακολουθούν στενά για να δουν κατά πόσο μια τόσο απότομη μείωση της LDL μπορεί να έχει αρνητικές επιπτώσεις σε άλλα μέρη του σώματος, ιδίως στον εγκέφαλο - κάτι που, μέχρι στιγμής πάντως, δεν φαίνεται να συμβαίνει.

Τα νέα φάρμακα κατά της πρωτεϊνης PCSK9 αρχικά στοχεύουν σε ασθενείς με μια σπάνια κληρονομική πάθηση, που αυξάνει επικίνδυνα την χοληστερόλη τους, καθώς επίσης σε ασθενείς που δεν ανέχονται καλά τις στατίνες και σε όσους ανήκουν στην ομάδα υψηλού καρδιαγγειακού κινδύνου και δυσκολεύονται να μειώσουν την «κακή» χοληστερόλη τους με τα υπάρχοντα φάρμακα. Αυτή η τελευταία ομάδα ασθενών υπολογίζεται σε περίπου 21 εκατ. άτομα στην Ευρώπη και τις ΗΠΑ. Κατά πόσο η αγορά γι' αυτά τα φάρμακα θα διευρυνθεί περαιτέρω, θα εξαρτηθεί και από την λιανική τιμή τους, που δεν αναμένεται να είναι χαμηλή.

Όσον αφορά το δεύτερο φάρμακο της Novartis, με την ονομασία LCZ696, σύμφωνα με το Γαλλικό Πρακτορείο και τους «Τάιμς της Νέας Υόρκης», στοχεύει στους τουλάχιστον 26 εκατ. ανθρώπους παγκοσμίως που πάσχουν από χρόνια καρδιακή ανεπάρκεια. Δηλαδή η καρδιά τους δεν αντλεί και δεν κυκλοφορεί σωστά το αίμα, με συνέπεια να εμφανίζουν δύσπνοια, κόπωση και κατακράτηση υγρών στα άκρα. Παρά τις υπάρχουσες θεραπείες, περίπου οι μισοί ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια πεθαίνουν μέσα σε πέντε χρόνια μετά την αρχική διάγνωση, γι' αυτό αναζητούνται πιο αποτελεσματικά φάρμακα.

Η μεγάλη συγκριτική κλινική δοκιμή έγινε σε πάνω από 8.400 ασθενείς σε 47 χώρες, για μια περίοδο άνω των 27 μηνών. Στο τέλος της δοκιμής, το 21,8% των ασθενών που είχαν πάρει το πειραματικό LCZ696, πέθαναν από καρδιακή ανεπάρκεια, έναντι ποσοστού 26,5% που πέθαναν μεταξύ όσων έπαιρναν το υπάρχον φάρμακο Enalapril (ανήκει στην κατηγορία των «αναστολέων ACE» και θεωρείται το καλύτερο μέχρι σήμερα για τη συγκεκριμένη πάθηση). Το υπό δοκιμή φάρμακο μείωσε επίσης κατά 21% τις εισαγωγές στο νοσοκομείο, ενώ φαίνεται να είναι γενικά καλά ανεκτό (μια συνήθης παρενέργειά του είναι η πρόκληση υπότασης).

Η ελβετική εταιρεία σχεδιάζει να ζητήσει άδεια κυκλοφορίας για το φάρμακό της από τις εποπτικές Αρχές της Ευρωπαϊκής Ένωσης και των ΗΠΑ μέσα στους επόμενους μήνες, συνεπώς και αυτό αναμένεται στην αγορά εντός του 2005. Όμως το νέο φάρμακο, που λαμβάνεται σε μορφή χαπιού δύο φορές τη μέρα, αναμένεται να είναι ακριβό, όταν κυκλοφορήσει στην αγορά.