Νέα θεραπεία σε μορφή χαπιών για ασθενείς με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε μέσω διαδικασίας ταχείας αξιολόγησης το venetoclax, σε μορφή δισκίων, για τη θεραπεία ασθενών με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (ΧΛΛ) με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p, όπως αυτή ανιχνεύεται με εγκεκριμένο από τον FDA τεστ και οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία θεραπεία στο παρελθόν.

Ο FDA ενέκρινε την εν λόγω ένδειξη της θεραπείας στο πλαίσιο διαδικασίας ταχείας αξιολόγησης βάσει του συνολικού ποσοστού ανταπόκρισης, ενώ η διατήρηση της έγκρισης ενδέχεται να εξαρτηθεί από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους στο πλαίσιο μελέτης επιβεβαίωσης. O FDA ενέκρινε το venetoclax ως θεραπεία με νέο μηχανισμό δράσης, την πρώτη στη κατηγορία αυτή (first-in-class), η οποία αναστέλλει εκλεκτικά τη λειτουργία της πρωτεΐνης BCL-21, χορηγούμενη από του στόματος μία φορά ημερησίως.

Η πρωτεΐνη BCL-2 αποτρέπει την απόπτωση των κυττάρων (προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος), συμπεριλαμβανομένων ορισμένων καρκινικών κυττάρων, και μπορεί να υπερεκφράζεται στα κύτταρα της ΧΛΛ. Το venetoclax  είναι ένα φάρμακο της ΑbbVie και της Genentech, εταιρεία-μέλος του Ομίλου Roche.

«Η έγκριση του venetoclax από τον FDA αποτελεί ορόσημο για την εταιρεία μας, πρωτίστως όμως για τους ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική ΧΛΛ και έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p», ανέφερε σε σχετική δήλωσή του ο Richard Gonzalez, Πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου και Διευθύνων Σύμβουλος της AbbVie. «Η αναστολή της πρωτεΐνης BCL-2 αποτελεί έναν καινοτόμο μηχανισμό, ο οποίος προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς που χρήζουν περαιτέρω θεραπείας».

«Τα αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικών μελετών δείχνουν ότι το venetoclax επιτυγχάνει σημαντικό συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης σε ασθενείς με ΧΛΛ που έχουν έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p και έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία», δήλωσε ο Matthew S. Davids, M.D., M.MSc., Iατρός στο Ινστιτούτο κατά του Καρκίνου "Dana-Farber”, Επίκουρος Καθηγητής στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου του Harvard και κύριος κλινικός ερευνητής του προγράμματος κλινικών μελετών του venetoclax. «Βάσει του προφίλ αποτελεσματικότητας και ασφάλειας που παρατηρήθηκε κατά τη διενέργεια των κλινικών μελετών, το venetoclax μπορεί να αποτελέσει ένα νέο σημαντικό και μοναδικό όπλο κατά της υποτροπιάζουσας/ανθεκτικής ΧΛΛ με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p».

«Η έγκριση του venetoclax ως αναστολέα της πρωτεΐνης BCL-2 (πρώτη θεραπεία με αυτό το μηχανισμό δράσης) προσφέρει στους γιατρούς μια σημαντική επιλογή για τη θεραπεία των ασθενών με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική ΧΛΛ με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p», σχολίασε ο Michael Severino, M.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης και Επικεφαλής Επιστημονικού Τμήματος της AbbVie. «Με βάση την αποτελεσματικότητα που παρατηρήθηκε στον εν λόγω πληθυσμό ασθενών, το venetoclax έχει τη δυνατότητα να αποτελέσει μια σημαντική νέα θεραπεία, που θα δώσει ώθηση στις προσπάθειές μας να εισάγουμε καινοτόμες θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς που πάσχουν από τη συγκεκριμένη μορφή καρκίνου».

Η ΧΛΛ είναι, κατά κανόνα, ένας βραδείας εξέλιξης καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος, όπου ένα είδος λευκών αιμοσφαιρίων που ονομάζονται λεμφοκύτταρα μετατρέπονται σε καρκινικά κύτταρα και πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα. Έλλειψη του 17p παρουσιάζει το 3-10% των ασθενών που δεν έχουν λάβει θεραπεία στο παρελθόν, και το 30-50% των ασθενών με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική ΧΛΛ. Η έλλειψη του 17p είναι μια γονιδιωματική αλλοίωση, κατά την οποία ένα τμήμα του χρωμοσώματος 17 απουσιάζει. Οι ασθενείς με ΧΛΛ με έλλειψη του 17p έχουν κατά κανόνα δυσμενή πρόγνωση και προσδόκιμο επιβίωσης λιγότερο από 2-3 έτη.