Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα των βιο-ομοειδών φαρμάκων

Οι ασθενείς με ρευματοπάθειες βρίσκονται συχνά στη θέση να κάνουν επιλογές σχετικά με τη θεραπεία τους. Κυριότερος σύμβουλος τους σε αυτή την προσπάθεια είναι ο θεράπων ιατρός, που στην πορεία γίνεται άλλοτε φίλος, άλλοτε μέντορας και άλλοτε η φωνή της λογικής… Στην σύγχρονη κοινωνία όμως υπάρχει και το παντοδύναμο διαδίκτυο που προσφέρει πληροφορία για οτιδήποτε. Ο ασθενής θέλει να μάθει τι του συμβαίνει, πώς θα το αντιμετωπίσει και ποια θεραπεία θα είναι η καλύτερη για τη δική του περίπτωση. Μερικές φορές αυτό είναι δύσκολο καθώς – χωρίς τις ειδικές γνώσεις – προσπαθεί να αποκρυπτογραφήσει μελέτες, αποτελέσματα, συγκρίσεις, ανεπιθύμητες ενέργειες, και στο τέλος μπερδεύεται σε μία προσπάθεια συνεχούς εκμάθησης και κατανόησης της πληθώρας των πληροφοριών.

Παρακάτω θα μιλήσουμε λίγο για τα βιο-ομοειδή φάρμακα που χρησιμοποιούνται στη θεραπεία των ρευματικών παθήσεων, κάνοντας πιο απλή και κατανοητή την χρήση τους και συνεισφορά τους στον ασθενή.

Οι ασθενείς με ρευματοπάθειες όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα, ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος, η αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα, η ψωριασική αρθρίτιδα κ.α. πάσχουν από ένα νόσημα που δυστυχώς έχει μία χρόνια πορεία. Τα συμπτώματα που κατατρέχουν τους ασθενείς καθημερινά έχουν εξάρσεις και υφέσεις, με τον ασθενή, και συνοδοιπόρο τον θεράποντα ιατρό του, να προσπαθούν να «κοιμίσουν» το νόσημα. Στόχος είναι η πλήρης απαλλαγή από τα καθημερινά συμπτώματα και ταυτόχρονα η συνέχιση των δραστηριοτήτων του ασθενούς. Τέλος, θέλουν αυτή η κατάσταση της υγείας τους – που συχνά οι ιατροί αναφέρουν ως «ύφεση της νόσου»-, να διατηρείται για όσο μεγαλύτερο χρονικό διάστημα και οι εξάρσεις των συμπτωμάτων να είναι σπάνιες.

Στη θεραπευτική φαρέτρα του ο σύγχρονος ρευματολόγος έχει φάρμακα που μπορεί να βοηθήσουν τον ασθενή του στην απαλλαγή από τα συμπτώματα, όπως τα αντιφλεγμονώδη φάρμακα. Σε αυτή την κατηγορία ανήκουν τα μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη (ΜΣΑΦ) και τα κορτικοστεροειδή. Αυτά τα φάρμακα έχουν γρήγορη δράση και η ανακούφιση των ασθενών είναι σχετικά άμεση. Με την απόσυρσή τους όμως τα συμπτώματα θα επανέλθουν σε σύντομο χρονικό διάστημα. Επίσης, δεν δύναται ένας ασθενής να τα λαμβάνει για μεγάλο συνεχές, χρονικό διάστημα, καθώς έχουν αθροιστικά παρενέργειες όπως γαστρεντερικές διαταραχές και ηπατοτοξική ή νεφροτοξική δράση. Ιδιαίτερα τα κορτικοστεροειδή έχουν αρκετά περισσότερες παρενέργειες όταν λαμβάνονται για μεγάλο χρονικό διάστημα, όπως μυοπάθεια, καταρράκτης οφθαλμού, αύξηση του σακχάρου αίματος και της αρτηριακής πίεσης.

Όπως γίνεται κατανοητό, τα φάρμακα αυτά δεν είναι τα κατάλληλα να θέσουν ένα χρόνιο νόσημα σε ύφεση. Για αυτό το λόγο ο γιατρός χρησιμοποιεί την άλλη κατηγορία φαρμάκων που υπάρχει για τα ρευματικά νοσήματα, τα οποία ονομάζονται σε μία γενική θεώρηση "τροποποιητικά της νόσου φάρμακα”. Αυτά είναι ισχυρότερα ανοσοκατασταλικά φάρμακα, δηλαδή φάρμακα που δρουν στη ρύθμιση του ανοσοποιητικού συστήματος και τιθασεύουν τις ανεξέλεγκτες ενέργειές του. Αυτά τα φάρμακα χωρίζονται σε 3 μεγάλες κατηγορίες: τα "κλασικά” συμβατικά , τα "στοχευμένα” συμβατικά και τους βιολογικούς παράγοντες.

Τα "κλασικά" συμβατικά φάρμακα ήταν και τα πρώτα που χρησιμοποιήθηκαν και η κύρια λειτουργία τους είναι να "καταστρέφουν" τα "τοξικά” και "ανεξέλεγκτα" κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος και να αμβλύνουν την υπερδραστηριότητά του, που αποτελεί σημαντικό μέρος του αυτοάνοσου-ρευματικού νοσήματος. Τα φάρμακα αυτά χρησιμοποιούνται για πάνω από 40 χρόνια και έχουμε καλή εμπειρία από τη χρήση τους. Ο γιατρός ξέρει τι να περιμένει και πως να τα τροποποιεί σε δοσολογία, ώστε να είναι αποτελεσματικά, αποφεύγοντας ταυτόχρονα ανεπιθύμητες ενέργειες στους ασθενείς του. Πάρα ταύτα, μεγάλο μέρος των ρευματοπαθών δεν ανταποκρίνονται καλά στη συγκεκριμένη θεραπεία ή εμφανίζουν σημαντικές παρενέργειες.

Απάντηση σε αυτή την αδυναμία έδωσαν οι άλλες δύο κατηγορίες φαρμάκων. Τα "στοχευμένα” συμβατικά φάρμακα και οι "βιολογικοί παράγοντες”.

Τα «στοχευμένα» συμβατικά φάρμακα είναι μεταγενέστερα χρονικά από τους βιολογικούς παράγοντες, ερχόμενα στη 2η δεκαετία του 21ου αιώνα και λαμβάνονται από το στόμα. Σε αυτή την κατηγορία φαρμάκων, η «τροποποίηση» της ανοσολογικής εκτροπής – άρα η βελτίωση των συμπτωμάτων της νόσου – γίνεται πιο στοχευμένα, μέσα από την «αναστολή» ενός «κυτταρικού μονοπατιού». Αυτός ο τρόπος δράσης του φαρμάκου, που διενεργείται στην ουσία "μέσα στο κύτταρο” είναι λιγότερο "τοξικός”, καθώς δεν οδηγεί σε "καταστροφή” του κυττάρου, αλλά σε τροποποίηση της λειτουργίας του.

Τέλος, τα "βιολογικά φάρμακα", που είναι επίτευγμα των τελευταίων 20 ετών και αφορούν συνήθως σε μονοκλωνικά αντισώματα ή υποδοχείς και δρουν "καλύπτοντας” τη δράση συγκεκριμένων κυτταροκινών. Οι κυτταροκίνες είναι ουσίες που συμμετέχουν ενεργά στη φλεγμονή, άλλοτε ως γενεσιουργός αιτία και άλλοτε μέσω διαιώνισής της. Λέγονται "κυτταροκίνες” επειδή είναι λοιπόν ακριβώς αυτός ο ρόλος τους: να "κινούν” τα κύτταρα, ρυθμίζοντας τις λειτουργίες τους.

Τα βιολογικά φάρμακα είναι πολύ ισχυρά και καταστέλλουν τη φλεγμονή με τον πλέον ικανό τρόπο. Λέγονται "βιολογικά” επειδή - σε αντίθεση με τα συμβατικά - παράγονται από ζωντανούς οργανισμούς. Είναι δηλαδή τα ίδια τα φάρμακα, μία ουσία που παράγεται από ζωντανά κύτταρα, όπως όλες οι ουσίες που παράγονται και στον άνθρωπο. Η παραγωγή τους είναι μια διαδικασία δύσκολη και αυστηρά ελεγχόμενη σε όλη τη διάρκειά της, ώστε η παραγόμενη πρωτεΐνη να πληρεί όλες τις ιδιότητες της αρχικής ουσίας.

Τα βιο-ομοειδή φάρμακα είναι ουσίες με την ίδια βασική δομή, παρόμοιες ιδιότητες με έναν ήδη εγκεκριμένο βιολογικό παράγοντα. Παράγονται με παρόμοιες διαδικασίες - πάλι από ζωντανούς οργανισμούς - με τα πρωτότυπα βιολογικά φάρμακα και η αποτελεσματικότητα τους, όπως και οι φαρμακολογικές τους ιδιότητες, δηλαδή το πως συμπεριφέρονται μέσα στον ανθρώπινο οργανισμό, υπόκεινται σε πολλαπλούς ελέγχους μέχρι να λάβουν έγκριση προς χρήση. Δεν αναφέρονται με την ονομασία "γενόσημα” όπως τα φάρμακα που αφορούν "χημικά αντίγραφα” των αρχικών πρωτότυπων φαρμάκων, λόγω ακριβώς της ιδιότητας τους να παράγονται από ζωντανά κύτταρα.

Η κατασκευή των βιο-ομοειδών φαρμάκων περνάει από πολλά στάδια και φάσεις έγκρισης πριν διατεθούν αυτά προς χρήση στους ασθενείς. Πρέπει κάθε ένα από αυτά να "αποδείξει” ότι αποδίδει όπως το αρχικό πρωτότυπο βιολογικό φάρμακο. Μάλιστα οι "αποδείξεις” πρέπει να υπάρχουν ταυτόχρονα σε 3 επίπεδα: χημική δομή, φαρμακοκινητικές ιδιότητες και κλινικές μελέτες σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών, με αποτελέσματα παρόμοια με αυτά των πρωτότυπων βιολογικών φαρμάκων. Όταν λάβουν πλέον έγκριση προς χρήση, οι ενδείξεις χορήγησής τους επεκτείνονται και στις υπόλοιπες παθήσεις, στις οποίες και το πρωτότυπο φάρμακο έχει έγκριση. Σε αυτό το σημείο είναι που έγκειται κυρίως η σπουδαιότητά τους. Δεν απαιτούν μελέτες σε κάθε μία από τις ενδείξεις και με αυτόν το τρόπο, μειώνεται κατά πολύ το κόστος παραγωγής και διάθεσής τους και ταυτόχρονα είναι πολύ πιο σύντομα διαθέσιμα για την αντιμετώπιση πληθώρας ασθενειών. Αυτό αφενός διευκολύνει την πρόσβαση πολύ περισσότερων ασθενών με ρευματικές παθήσεις σε πιο αποτελεσματικά φάρμακα, αφετέρου δίνει σημαντικές οικονομικές ανάσες στο σύστημα υγείας, ώστε να μπορεί να εξυπηρετεί καλύτερα περισσότερους ασθενείς.

Βεβαίως, ο έλεγχος δεν σταματά εκεί για τα βιο-ομοειδή φάρμακα, αλλά - όπως και στα υπόλοιπα βιολογικά κ.ά. φάρμακα - υπάρχει η συνεχής διαδικασία της φαρμακο-επαγρύπνησης, μιας διαδικασίας που ελέγχει τα φάρμακα και μετά την εμπορική τους διάθεση, ώστε σε περίπτωση εμφάνισης ανεπιθύμητων ενεργειών ή απώλειας της αποτελεσματικότητάς τους, αυτά να επανελέγχονται ή ακόμα και να αποσύρονται από την κυκλοφορία.

Η διείσδυση των βιο-ομοειδών φαρμάκων σε χώρες με πολύ οργανωμένα συστήματα υγείας, όπως π.χ. οι Σκανδιναβικές χώρες και η Μεγάλη Βρετανία, είναι πολύ σημαντική, καθώς με αυτό τον τρόπο, τα συστήματα υγείας εξοικονομούν πόρους, χωρίς ταυτόχρονα να μειώνουν την ποιότητα των παρεχόμενων υπηρεσιών. Επίσης, φαρμακευτικές εταιρίες που κατασκευάζουν οι ίδιες τα πρωτότυπα βιολογικά φάρμακα, επιλέγουν και την ταυτόχρονη κατασκευή άλλων βιο-ομοειδών, κάνοντάς τα διαθέσιμα σε περισσότερες χώρες.

Στην Ελλάδα κυκλοφορούν ήδη βιο-ομοειδή φάρμακα, κάνοντας διαθέσιμη την προηγμένη αυτή θεραπευτική αντιμετώπιση που προσφέρουν οι βιολογικοί παράγοντες σε χιλιάδες ρευματοπαθείς, αλλά και άλλους ασθενείς όπως π.χ. οι πάσχοντες από αιματολογικές κακοήθειες, δίνοντας ανάσα στο επιβαρυμένο σύστημα υγείας της χώρας.

Αυτές οι πληροφορίες προορίζονται για γενική πληροφόρηση και ενημέρωση του κοινού και σε καμία περίπτωση δεν μπορούν να αντικαταστήσουν τη συμβουλή ιατρού ή άλλου αρμόδιου επαγγελματία υγείας. Η ενημέρωση του κοινού γίνεται με την ευγενική υποστήριξη της εταιρείας Viatris.