Επιστήμονες πέτυχαν την αποκατάσταση ακοής σε κωφά ζώα

Αμερικανοί επιστήμονες κατόρθωσαν να αποκαταστήσουν την ακοή κωφών ποντικιών με τη βοήθεια μιας «πρωτοποριακής» μορφής γονιδιακής θεραπείας.

Η έρευνα πραγματοποιήθηκε από επιστήμονες του Νοσοκομείου Παίδων της Βοστώνης και της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου Χάρβαρντ σε ποντίκια που έπασχαν από το γενετικό σύνδρομο Usher.

Το σύνδρομο Usher

Τα αυτιά διαθέτουν μικροσκοπικά τριχοειδή κύτταρα, τα οποία στο εξωτερικό τμήμα τους ενισχύουν τα ηχητικά κύματα και στο εσωτερικό τα μετατρέπουν σε ηλεκτρικά μηνύματα που προωθούνται στον εγκέφαλο μέσω του ακουστικού νεύρου για να παραχθεί το αίσθημα της ακοής. Στην περίπτωση του συνδρόμου Usher όμως, η διαδικασία αυτή αποδιοργανώνεται εξαιτίας μετάλλαξης σε ένα γονίδιο που λέγεται Ush1c, με συνέπεια την κώφωση.

Η έρευνα

Κατά την έρευνα, η οποία δημοσιεύτηκε στην επιθεώρηση Nature Biotechnology, οι επιστήμονες ανέπτυξαν έναν συνθετικό ιό, ο οποίος περιείχε τις κατάλληλες γενετικές πληροφορίες για τη δημιουργία υγιών τριχοειδών κυττάρων (δηλαδή την υγιή κόπια του γονιδίου Ush1c), διορθώνοντας ουσιαστικά τις βλάβες στους υποδοχείς του ήχου στο έσω ους. Στη συνέχεια «μόλυναν» με τον ιό τα ζώα αμέσως μετά τη γέννησή τους.

Το αποτέλεσμα ήταν ότι τα ζώα απέκτησαν ακοή και μερικά έφθασαν στο σημείο να ακούν ήχους εντάσεως 25 ντεσιμπέλ (db) που αντιστοιχούν σε έναν ψίθυρο.

Σημειωτέον ότι όταν η χορήγηση του ιού έγινε 10 ημέρες μετά τη γέννηση, η ακοή των ζώων δεν αποκαταστάθηκε.

«Μας εξέπληξε το επίπεδο της ανάκαμψης που παρατηρήσαμε με την άμεση μόλυνση και πραγματικά νιώθουμε μεγάλη ικανοποίηση για το επίτευγμά μας», δήλωσε στο BBC η δρGwenaëlle S. Géléoc,επίκουρη καθηγήτρια Ωτορινολαρυγγολογίας στο Χάρβαρντ.

Η επιτυχία του επιτεύγματος θα μπορούσε να οδηγήσει και σε δοκιμές της μεθόδου σε ανθρώπους. Ωστόσο θα πρέπει να προηγηθεί η εξακρίβωση αν η βελτίωση της ακοής αντέχει στο χρόνο (προς το παρόν έχει επιβεβαιωθεί ότι αποδίδει για τουλάχιστον έξι μήνες), καθώς και γιατί δεν αποδίδει όταν χορηγείται μερικές μέρες μετά τη γέννηση.

Αυτό είναι πολύ σημαντικό διότι οι άνθρωποι γεννιούνται με πιο ανεπτυγμένα αυτιά απ? ό,τι τα ποντίκια και έτσι η χορήγηση της θεραπείας με τη συγκεκριμένη μορφή σε νεογέννητα μωρά ίσως δεν θα ήταν τόσο αποδοτική όσο στα ζώα.

Η έρευνα αναμφισβήτητα ανοίγει δρόμους για περισσότερη έρευνα και αυτό είναι επίσης εξαιρετικά σημαντικό. Όπως εξήγησε η δρ Géléoc, υπάρχουν περίπου 100 διαφορετικές γενετικές μεταλλαγές που προκαλούν βαρηκοΐα και θα πρέπει να αναπτυχθεί ξεχωριστή γονιδιοθεραπεία για καθεμία.