Ελπίδες για την αντιμετώπιση της Νόσου του Χάντιγκτον

Η Νόσος του Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νόσος, η οποία εκδηλώνεται με σταδιακό εκφυλισμό (καταστροφή) νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου, κάτι που οδηγεί ακολούθως σε άνοια, σε διαταραχές της συμπεριφοράς και των διαφόρων λειτουργιών του σώματος.

Μέχρι σήμερα θεραπεία δεν υπάρχει, χρησιμοποιούνται όμως κάποια φάρμακα για τον έλεγχο των συμπτωμάτων της νόσου και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών.

Δύο φάρμακα τα οποία χρησιμοποιούνται για την αντιμετώπιση της υπέρτασης, των καρδιακών αρρυθμιών και της ημικρανίας θα μπορούσαν να συμβάλουν στην πρόληψη της εκδήλωσης της Νόσου του Χάντιγκτον σε άτομα με προδιάθεση για τη νευροεκφυλιστική αυτή πάθηση. Αυτό ανακοίνωσαν ερευνητές του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ στην επιστημονική επιθεώρηση Nature Chemical Biology, μετά από μελέτες που πραγματοποίησαν σε πειραματόζωα.

Η Νόσος του Χάντιγκτον είναι μια σπάνια κληρονομική νόσος, η οποία εκδηλώνεται με σταδιακό εκφυλισμό (καταστροφή) νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου, κάτι που οδηγεί ακολούθως σε άνοια, σε διαταραχές της συμπεριφοράς και των διαφόρων λειτουργιών του σώματος. Μέχρι σήμερα θεραπεία δεν υπάρχει, χρησιμοποιούνται όμως κάποια φάρμακα για τον έλεγχο των συμπτωμάτων της νόσου και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών.

Ο νευροεκφυλισμός που παρατηρείται στη Νόσο του Χάντιγκτον οφείλεται στη συσσώρευση στα νευρικά κύτταρα μίας παθολογικής πρωτεΐνης η οποία παράγεται από ένα ελαττωματικό (μεταλλαγμένο) γονίδιο. Έχει προταθεί ότι η συσσώρευση των βλαβερών πρωτεϊνών θα μπορούσε να αντιμετωπιστεί με την εισαγωγή στα νευρικά κύτταρα ενός βιοχημικού συστήματος το οποίο θα επάγει την «αυτο-φαγία», θα ενεργοποιεί, δηλαδή, την αποικοδόμηση των παθολογικών πρωτεϊνών μέσα στα νευρικά κύτταρα (με μηχανισμούς που διαθέτουν φυσιολογικά τα ίδια τα κύτταρα) και θα προλαμβάνει τις βλάβες και την καταστροφή των κυττάρων.

Κάνοντας δοκιμές με διάφορες ουσίες σε μύγες των φρούτων και στο ψάρι-ζέβρα (δύο από τα πιο κοινά χρησιμοποιούμενα πειραματόζωα στην επιστημονική έρευνα), οι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι η βεραπαμίλη, ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται μεταξύ άλλων για την αντιμετώπιση της υπέρτασης και κάποιων καρδιακών παθήσεων, μπορούσε να επάγει την αυτο-φαγία στα νευρικά κύτταρα, απενεργοποιώντας το μηχανισμό εισόδου ιόντων ασβεστίου. Επίσης, η κλονιδίνη, μία ακόμη ουσία η οποία χρησιμοποιείται για την αντιμετώπιση της υπέρτασης και των ημικρανιών, μπορούσε να επάγει την αυτο-φαγία μειώνοντας τα επίπεδα της ρυθμιστικής ουσίας cAMP, αποτρέποντας έτσι την εκδήλωση του νευροεκφυλισμού.

Παρότι τα δύο φάρμακα δεν έχουν δοκιμαστεί ακόμη σε ανθρώπους ώστε να διερευνηθεί η ικανότητά τους να εμποδίζουν την εκδήλωση της Νόσου του Χάντιγκτον, υπάρχουν πολλές ελπίδες σχετικά με την αποτελεσματικότητά τους, καθώς τα φάρμακα αυτά έχουν ήδη αποδειχτεί ασφαλή (για τις ενδείξεις τουλάχιστον για τις οποίες χορηγούνται) και, από τη στιγμή που η προδιάθεση για τη νόσο μπορεί να διαγνωστεί, συνιστούν ένα σημαντικό όπλο στα χέρια των επιστημόνων για την πρόληψη και για την αντιμετώπισή της.

Περεταίρω έρευνες για την αποτελεσματικότητα των φαρμάκων αναμένονται να ξεκινήσουν το προσεχές διάστημα και σε άλλα πειραματόζωα, με την ελπίδα ότι σύντομα θα ακολουθήσουν και κλινικές δοκιμές και σε ανθρώπους.