Εγκρίθηκε το πρώτο «αντιπληροφοριακό» φάρμακο για τη χοληστερόλη

Η αμερικανική FDA (Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων) έδωσε το πράσινο φως στο πρώτο φάρμακο που μειώνει τη χοληστερόλη μπλοκάροντας τη λειτουργία ενός γονιδίου στο συκώτι. Είναι το πρώτο «αντιπληροφοριακό» φάρμακο στην αγορά, το οποίο πάντως προορίζεται για μια μικρή μερίδα ασθενών.

Τα αντιπληροφοριακά (antisense) φάρμακα είναι νουκλεϊκά οξέα, όπως το DNA ή το RNA, σχεδιασμένα να συνδέονται πάνω στα μόρια RNA, τα οποία μεταφέρουν τις πληροφορίες των γονιδίων για τη σύνθεση των αντίστοιχων πρωτεϊνών. Η μη αντιστρεπτή σύνδεση του φαρμάκου στο mRNA ουσιαστικά εμποδίζει την έκφραση του αντίστοιχου γονιδίου.

Η δυνατότητα «αποσιώπησης» γονιδίων με DNA ή RNA είναι γνωστή εδώ και 30 χρόνια, μέχρι σήμερα όμως οι ελπίδες για ευρεία αξιοποίηση της τεχνολογίας δεν έχουν δικαιωθεί.

Η έγκριση της FDA αφορά το Kynamro (μιπομερσένη) της καλιφορνέζικης εταιρείας Isis Pharmaceuticals. Το φάρμακο εμποδίζει την παραγωγή της απολιποπρωτεΐνης B100, η οποία είναι απαραίτητη για το σχηματισμό της «κακής» χοληστερόλης LDL στο ήπαρ.

Ένα άλλο φάρμακο της Isis, το οποίο προοριζόταν για παθήσεις του αμφιβληστροειδούς, ήταν το πρώτο αντιπληροφοριακό σκεύασμα που έφτασε στην αγορά, αποσύρθηκε όμως πριν από μια δεκαετία λόγω χαμηλής κυκλοφορίας.

Ακόμα και το Kynamro δεν αναμένεται να φέρει επανάσταση στην αντιμετώπιση της υψηλής χοληστερόλης, καθώς είναι ακριβό, πρέπει να χορηγείται σε εβδομαδιαίες δόσεις και μπορεί να προκαλέσει παρενέργειες στο συκώτι. Το φάρμακο προορίζεται για ασθενείς με κληρονομική υπερχοληστεριναιμία, οι οποίοι χωρίς θεραπεία κινδυνεύουν με έμφραγμα πριν από την ηλικία των 30 ετών.

Για την εμπορική αξιοποίηση του φαρμάκου η Isis συνεργάζεται με την Genzyme, με έδρα το Κέμπριτζ της Μασαχουσέτης, η οποία ανήκει στη Sanofis και ειδικεύεται στις θεραπείες για σπάνιες παθήσεις.