Ε.Ε.: Έγκριση κυκλοφορίας του Nplate (romiplostim)

Η εταιρεία βιοτεχνολογίας Amgen ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Nplate (romiplostim) για την αντιμετώπιση ενήλικων ασθενών με χρόνια Aυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα (ΙΤΡ), οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (π.χ. κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες). Επιπλέον, το Nplate μπορεί να θεωρηθεί ως θεραπεία δεύτερης γραμμής για ενήλικες ασθενείς που δεν έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, στις περιπτώσεις που αντενδείκνυται η χειρουργική επέμβαση.

Στη χώρα μας η διάθεση του Nplate θα ξεκινήσει από την Amgen Ελλάς μέσα στο 2009 και θα προηγηθεί σχετική ανακοίνωση.

Το Nplate έλαβε άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Ένωση έπειτα από τη θετική γνωμοδότηση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για Φαρμακευτικά Σκευάσματα Ανθρώπινης Χρήσης το Νοέμβριο του 2008, ενώ έχει ήδη εγκριθεί από τις Αρχές της Αυστραλίας τον Ιούλιο και των ΗΠΑ τον Αύγουστο 2008.

Το Nplate δρα αυξάνοντας την παραγωγή αιμοπεταλίων, διατηρώντας τα στο επιθυμητό επίπεδο και αποτελεί την πρώτη καινοτόμο και στοχευμένη προσέγγιση για τη μακροχρόνια θεραπεία αυτής της χρόνιας ασθένειας. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό δεδομένου ότι πρόσφατα στοιχεία δείχνουν ότι οι φυσιολογικές διαδικασίες παραγωγής αιμοπεταλίων του οργανισμού δεν επαρκούν στην κάλυψη των χαμηλών επιπέδων αιμοπεταλίων που παρατηρούνται στους ασθενείς με ΙΤΡ.

«Το Nplate είναι η πρώτη εγκεκριμένη μακροχρόνια θεραπεία που δρα στοχευμένα στην παραγωγή των αιμοπεταλίων», δήλωσε ο Dr Roberto Stasi, Department of Medical Sciences, Νοσοκομείο Regina Apostolorum, Ιταλία. «Αν και η Aυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα επηρεάζει ένα μικρό ποσοστό του πληθυσμού, μπορεί ωστόσο να έχει σημαντική επίπτωση στις ζωές των ανθρώπων».

Η έγκριση του Nplate βασίστηκε σε αποτελέσματα από δύο ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο, διπλά τυφλές μελέτες Φάσης III, που έδειξαν ότι ο αριθμός των αιμοπεταλίων αυξήθηκε και διατηρήθηκε σε αυτά τα επίπεδα στο 83% των ασθενών, και στις δύο ομάδες ασθενών που αξιολογήθηκαν, και αυτών που είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και εκείνων που δεν είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, και έλαβαν το συγκεκριμένο σκεύασμα.

Ο Senior Vice President and International Chief Medical Officer της Amgen, Willard Dere, M.D, ανέφερε ότι «η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Ένωση του Nplate είναι το αποτέλεσμα μιας μακράς έρευνας 15 χρόνων και αντιπροσωπεύει πραγματικά ένα ορόσημο στον κλάδο της βιοτεχνολογίας καθώς αποτελεί το πρώτο εγκεκριμένο πεπτιδικό σωμάτιο, μια καινοτόμα πλατφόρμα για στοχευμένες θεραπείες».

Σχετικά με την Aυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα

Η χρόνια Αυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα είναι μία καλοήθης αιματολογική νόσος που χαρακτηρίζεται από χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα.

Πρόκειται για μια σπάνια ασθένεια και υπολογίζεται ότι στην Ευρωπαϊκή Ένωση νοσούν περίπου 50.000 άτομα.

Ο χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων αφήνει τους ασθενείς που πάσχουν από Aυτοάνοση Θρομβοπενική Πορφύρα εκτεθειμένους σε αιμορραγικά επεισόδια.

Κατά συνέπεια, οι ασθενείς με ITP απαιτείται να ακολουθούν μια προσεκτική στάση, περιορίζοντας τις έντονες φυσικές δραστηριότητες που μπορεί να προκαλέσουν κάποιο ατύχημα και κατ’ επέκταση ένα ενδεχόμενο αιμορραγικό επεισόδιο.