Προς έγκριση νέα θεραπεία για την πνευμονική υπέρταση

Ελπίδα για τους ασθενείς που πάσχουν από την ανίατη πνευμονική αρτηριακή πίεση (ΠΑΥ) έρχεται από τη μεγαλύτερη μέχρι τώρα μελέτη που έχει πραγματοποιηθεί για αυτή την ασθένεια. Το macitentan μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο που σχετιζόταν με νοσηρότητα και θνητότητα τόσο σε πρωτοθεραπευόμενους ασθενείς όσο και σε ασθενείς που λάμβαναν βασική θεραπεία για ΠΑΥ.

Η μελέτη ορόσημο για τη θεραπεία ασθενών με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση δημοσιεύθηκε στο επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine. Ο κύριος συγγραφέας του άρθρου στο περιοδικό, καθηγητής Ιατρικής και Διευθυντής του Καρδιοπνευμονολογικού Τμήματος στο Εθνικό Καρδιολογικό Ινστιτούτο Ignacio Chávez του Μεξικού Δρ. Tomás Pulido, δήλωσε υπερήφανος που συμμετείχε στη μελέτη, ενώ συμπλήρωσε ότι τα αποτελέσματα αποτελούν πολύτιμα μακροχρόνια δεδομένα για τη νοσηρότητα/θνητότητα και τόνισε πως αυτή η μελέτη θα θέσει ένα νέο πρότυπο για τον τρόπο αξιολόγησης των θεραπειών της ΠΑΥ.

Ο Καθηγητής Πνευμονολογίας και Διευθυντής του Πνευμονολογικού Τμήματος και της Μονάδας Εντατικής Θεραπείας του νοσοκομείου Hôpital Kremlin Bicêtre, στο Πανεπιστήμιο Paris-Sud της Γαλλίας, Δρ. Gérald Simonneau, σύμβουλος στη μελέτη SERAPHIN αλλά και ένας από τους κύριους συγγραφείς του άρθρου, σχολίασε σχετικά: «Τα δεδομένα που δημοσιεύθηκαν σήμερα είναι πολύ συναρπαστικά και αφορούν τόσο στους ασθενείς όσο και στους θεράποντες ιατρούς της ΠΑΥ. Είναι η πρώτη φορά που έχουμε δεδομένα για ασθενείς που αξιολογήθηκαν για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα, με τη κλινική έκβαση να αποτελεί κύριο στόχο της μελέτης. Βάσει των αποτελεσμάτων, το macitentan, εφόσον λάβει έγκριση, μπορεί να αποτελέσει μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους ιατρούς που ειδικεύονται στην ΠΑΥ και τους ασθενείς τους».

Η μελέτη

Στη μελέτη Φάσης III χορηγήθηκε macitentan ή εικονικό φάρμακο σε 742 ασθενείς. Ο κίνδυνος εμφάνισης περιστατικού νοσηρότητας/θνητότητας, το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης, μειώθηκε κατά 45% (p<0,0001) με χορήγηση macitentan 10mg έναντι του εικονικού φαρμάκου. Επίσης, η ομάδα που λάμβανε 10mg macitentan παρουσίασε μείωση του κινδύνου που σχετίζεται με νοσηλεία και θάνατο κατά 50% (p<0,0001) σε σύγκριση με την ομάδα που λάμβανε εικονικό φάρμακο.

Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Actelion, Δρ. Jean-Paul Clozel, με αφορμή τη δημοσίευση για τα αποτελέσματα του macitentan, που είναι προϊόν έρευνας της εταιρείας, δήλωσε: «Η σημερινή δημοσίευση στο New England Journal of Medicine αποτελεί απόδειξη του τι μπορούμε να πετύχουμε, συνδυάζοντας μια ανακάλυψη φαρμάκου υψηλής ποιότητας με την ολοκληρωμένη κλινική ανάπτυξη. Ακόμη πιο σημαντικό είναι το γεγονός ότι αυτή η δημοσίευση υπάρχει σήμερα χάρη στην ακλόνητη αφοσίωση της ιατρικής κοινότητας που ασχολείται με την ΠΑΥ. Τα δεδομένα από αυτή τη θετική μελέτη για το macitentan παρέχουν τη βάση για τις υπό εξέλιξη ρυθμιστικές διαδικασίες έγκρισης του προϊόντος σε διεθνές επίπεδο και θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με τις Υγειονομικές Αρχές, έτσι ώστε να παρέχουμε αυτή την πιθανά σημαντική θεραπεία σε ασθενείς με ΠΑΥ το συντομότερο δυνατό».